将人工胰腺推向市场
是的
亚当·布朗
如在诽谤＃38中所指出的编辑来信美国食品药品监督管理局(FDA)在承诺的12月1日截止日期前发布了备受期待的人工胰腺指导草案(AP)。本文件提供了FDA对实施人工胰腺研究的建议和建议，最终FDA将审查并批准该系统供患者使用。在指南发布前的几个月里，JDRF对FDA施加了巨大的压力现在新的下一步我们很高兴看到该机构采纳了JDRF的许多建议，并希望FDA对合理、灵活的开发和研究过程的重视最终转化为对AP的更快的监管批准。
FDA提出了一种三阶段的研究进展，使AP上市：早期可行性研究，过渡研究和关键研究。根据指导文件，可行性和过渡研究将需要少量的参与者，持续时间短，并在仔细的医疗监督下进行临床研究环境。最终的枢轴研究批准该装置的长度至少为六个月，并在与参与者进行日常生活的与参与者进行真实的环境。每当FDA批准医疗设备时，它需要证据，以确保它既安全有效。因此，批准AP的研究将被设计和评估这种观点。
批准AP的关键研究将比较两组：“对照组”将使用标准胰岛素泵和CGM使用
今天，即，患者将手动推注并设定基础率。它们将与穿着人工胰腺系统的组进行比较，该组织基于CGM值自动改变胰岛素剂量。第一代AP将是“控制到范围”，意味着系统的目标是将患者保持在一系列葡萄糖值（例如，70-180mg / dL）中而不是瞄准单个数字。这些也称为“混合闭环系统”，因为患者仍然需要推注并设定基础速率，但如果血糖培养过高或太低，AP会自动增加或减少基础胰岛素。在未来，更先进的系统将需要较少的患者干预，并将靶向葡萄糖值而不是范围（例如，100 mg / dl）;然而，可能需要更好的CGM，甚至更快的胰岛素，甚至可能需要胰高血糖素（迅速增加血糖的激素）。
.JPG)
为了获得FDA批准，研究必须表明，与那些穿着的人相比，那些穿着人工胰腺的人不会增加他们的A1C
传统泵和CGM（这被称为“非劣等”）。但只要AP穿着患者具有其他改进（例如，低血糖减少），FDA可以允许A1C增加。除了非劣等之外，优越性研究还可以证明人工胰腺优于穿着标准胰岛素泵和CGM。对于这种权利要求，人工胰腺必须通过至少0.4％和/或改善低血糖或通过CGM测量的措施来改善A1C至少30％。
这份指南草案是人工胰腺发展的重要一步。考虑到指南中概述的安全性要求，我们最担心的是研究的招募和成本——AP不能增加严重低血糖、高血糖或糖尿病酮症酸中毒的发生率。虽然这当然是一个合理的安全标准，但这些事件的低发生率意味着需要长期和大规模的研究。另外，研究必须纳入复发性严重低血糖或高血糖患者(人数相当少)。机构也倾向于有经验的CGM/泵使用者(>3-6个月)，或至少接受4 -6周CGM培训的泵使用者。有了这些想法，我们预计这些研究的招募将会有一定的挑战性、耗时和相对昂贵。然而，在这一点上，我们认为这不是一个“如何”的问题，而是一个“何时”这样一个系统将进入市场的问题。
指南文件的当前版本是“草案”，因为它公开征求患者、研究人员和行业代表的公众意见。如果你有兴趣阅读这个技术性很强的文件，请点击这里．公众意见将在2012年3月5日之前接受，并可以提交这里．我们希望FDA在完成文件并开始评估人工胰腺试验时，能够牢记1型糖尿病患者的日常风险，以及第一代AP系统降低这些风险的潜力。尽管今天有了最好的技术，胰岛素仍然是一种难以给药的药物，不幸的是，错误总是会发生。我们欢迎任何可以减少这些错误和改善糖化血红蛋白的方法。
对于那些不熟悉人工胰腺的人，请参阅我们的免费书籍《靶向治疗1型糖尿病:我们要等多久?》的第5章。,可以在www.www.ahwyms.com/cure．有关人工胰腺的最新进展，请参阅我们最近的糖尿病技术会议的报道会议上的珍珠在谩骂# 38。最后，对于那些对人工胰腺研究感兴趣的人，我们建议参观JDRF的人工胰腺项目联盟和JDRF临床试验连接．ab
