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研究

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新糖尿病药物研究重点从EASD

艾娃·朗格(Ava Runge)、琳恩·肯尼迪(Lynn Kennedy)著

降低糖尿病并发症的风险,降低糖化血红蛋白,改善体重减轻和低血糖;由诺和诺德的Victoza和semaglutide领衔

最近,一年一度的欧洲糖尿病研究协会(EASD)会议将全球糖尿病研究、护理和倡导领域的领导人带到德国慕尼黑,为期一周,了解糖尿病领域的最新和最伟大的进展。德赢ac米兰区域官方合作伙伴

来自EASD的主要糖尿病药物试验新闻包括:

  • 来自药物试验(SUSTAIN 4,5和6)的结果显示,在2型糖尿病试验参与者中,服用诺和诺德公司每周一次的semaglutide (aGLP-1受体激动剂),用于帮助控制2型糖尿病患者的血糖。

  • 持续时间-8试验检验了双重治疗的效果,包括阿斯利康每周一次的治疗GLP-1受体激动剂Bydureon (exenatide)和SGLT-2抑制剂Farxiga (dapagliflozin)对2型糖尿病试验参与者的预后影响。研究显示,与单独服用两种药物相比,接受双重治疗的参与者的糖化血红蛋白下降幅度更大(约0.4%),心脏相关结果也有所改善。

  • 诺和诺德GLP-1激动剂Victoza(利拉鲁肽)心脏相关结果的LEADER试验的新数据显示,该药对心脏和肾脏有积极的影响,特别是对没有心衰或肾脏疾病史的人,而没有先前担心的对胰腺的负面影响。Victoza不仅能降低糖化血红蛋白并减轻体重,还能降低22%的心脏病死亡风险和22%的肾病风险。

  • 这项研究解释了为什么诺和诺德公司的Victoza (liraglutide)在1型糖尿病患者中尽管A1c改变和体重下降呈阳性,但没有取得进展。一些安全性挑战超过了这些好处,包括低血糖和更多糖尿病酮症酸中毒(DKA)的风险更高。

在EASD上发表的糖尿病药物研究成果代表了糖尿病患者的可喜进展,特别是新型2型药物显示A1c、体重和长期糖尿病相关并发症降低。期待听到更多关于semaglutide, Victoza和联合治疗-如SGLT-2抑制剂和GLP-1激动剂联合使用-2型糖尿病的消息。

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会议上的珍珠
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参与!在8月29日FDA关于A1c后的结果研讨会上帮助FDA更好地了解你

除糖化血红蛋白外,哪些糖尿病结果对你最重要?

vwin德赢网该基金会与JDRF基金会、美国糖尿病协会、美国临床内分泌学家协会以及Anna McCollister Slipp /斯克里普斯合作组织美国食品和药物管理局关于A1c以外成果的研讨会,定于8月29日举行.了解更多有关活动的信息来自美国食品和药物管理局这是创始人凯利·克洛斯的博客

该研讨会希望在2014年11月FDA会议的基础上开展,数千名患者和倡导者聚集在一起,与FDA分享有价值的患者观点,以更好地为糖尿病药物和设备的审查过程提供信息。许多与会者强调,仅A1c数字作为衡量治疗和研究成果成功与否的标准存在局限性。建议作为A1c补充的其他考虑因素包括范围内的时间、低血糖发生情况、血糖变异性、体重变化、糖尿病负担等。

在谈话中加入你的声音:

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JDRF nPOD会议强调预防和治疗研究的创新

梁的艾米

1型糖尿病在老鼠身上已经有500多种预防和治疗方法,但在人类身上还没有。nPOD的研究人员正试图改变这一现状,一次捐献一个器官。德赢首页

目前,大多数1型糖尿病研究使用的是小鼠或其他疾病动物模型。虽然这类研究让我们了解了很多关于1型糖尿病的知识,但许多专家现在认为,为了更好地了解人类糖尿病并开发出治疗方法,还需要使用包括胰腺组织在内的人类样本进行更多的研究。nPOD——糖尿病胰腺器官捐赠者网络——成立于2007年,旨在支持使用人体器官捐赠者组织样本的研究。

今年,我们有机会参加了JDRF nPOD来自世界各地的1型糖尿病研究团体的研究人员聚集在一起,展示他们的最新发现和研究团队的合作伙伴。在会议期间,我们采访了以下(非凡的!)nPOD的领导人,以了解更多关于它的起源、目前的研究和潜在的影响:

  • 马克·阿特金森博士,nPOD执行主任
  • 德斯蒙德·沙茨博士,美国糖尿病协会(ADA)新任主席

阅读下面的采访,了解他们对1型糖尿病研究的新发现、挑战和未来的看法。

对支持nPOD感兴趣吗?你可以加入nPOD社区,无论是作为器官捐献者nPOD合伙人,或调查员

问:你能描述一下nPOD为什么启动吗?

阿特金森博士:大约10年前,我个人开始担心在糖尿病研究中过于依赖老鼠。人们认为1型糖尿病的治疗即将到来,因为在老鼠身上有成百上千种方法可以预防或治疗糖尿病。但今天,人类逆转糖尿病的方法仍然为零。使用老鼠模型小鼠模型在糖尿病研究的许多方面都被证明是有价值的,也许在干细胞研究领域是最有利的,但在治疗学方面,它们的影响微乎其微。因此,许多对小鼠有效的治疗方法都不起作用这可能是由于这两个物种的胰岛和β细胞之间的解剖差异以及它们的免疫系统的差异。

三四十年前,为研究人员提供人体组织样本的尸检更为常见,但由于动物模型的兴起,用于人体组织研究的尸检已减少到极为罕见的程度。我们需要回到“未来”。nPOD是一个真正的运动,试图了解人类正在发生什么,这是非常独特的。

问:有哪些研究问题是nPOD资源可以帮助回答的,而没有实际的组织或器官样本是无法解决的?

沙茨博士:通过实际的组织或器官样本,我们可以问这样一个问题:“人类胰腺中到底发生了什么?”这是一个至关重要的问题,因为我们还没有完全了解1型糖尿病。我们真的不知道1型糖尿病背后的机制和原因。我们知道这是细胞自我毁灭的最终结果,主要是由CD8 T细胞。为什么会这样,我们不知道。nPOD的希望是让我们能够研究胰腺和其他组织,以深入了解人类1型糖尿病的机制。我们从各个方面研究,包括免疫系统的作用、基因和环境(如传染因子),以更好地了解导致疾病的过程。我们希望改写1型糖尿病的教科书。

问:nPOD取得了哪些成功,面临了哪些挑战?

阿特金森博士:资助工作进展顺利——我们得到了赫尔姆斯利慈善信托基金、JDRF、美国国立卫生研究院和美国残疾人协会的大量支持。更好的办法是找到一种方式来传达nPOD使命的重要性,并避免与死亡相关的争议。在这次会议上,我要会见一些关于1型糖尿病研究的人,但他们选择不见面,指出他们不想谈论“把孩子切成小块”。任何关于死亡的话题都不受欢迎。虽然这显然是一个困难的话题,但我只希望人们能够理解我们通过nPOD获得的关于1型糖尿病的深刻见解——我确实是说深刻见解。除此之外,我们对每位捐赠者和他们的家人致以最崇高的敬意和深深的感激。我们总是很敏感。[编者注:哇,这太神奇了。我们怎样才能改变人们对器官捐赠研究的看法?让我们知道如果你有想法…

我们面临的另一个障碍是误解,认为糖尿病患者不能成为器官捐赠者。美国每年有250万人死亡,但用于移植的实体器官捐赠者只有8000人,用于研究的器官捐赠者只有5000人。由于需要对1型糖尿病患者进行肾脏移植,除了研究之外,我认为有很大的必要帮助改善器官捐献率的低水平。这必须是针对1型和2型糖尿病的社区努力。如果所有1型糖尿病患者或他们的家庭成员原则上都同意成为器官捐赠者,这将大大增加我们获得所需胰腺组织样本的几率。

问:你对哪些项目最感兴趣?

阿特金森博士:我对每件事都感到兴奋,但对“小胰腺项目”特别感兴趣,该项目始于20世纪80年代中期的报告。研究人员从尸检病例的研究中注意到,1型糖尿病患者的胰腺比没有糖尿病的人小。当时,尚不清楚这是否源于放在冷却器中的器官,或者组织是否已经退化。现在我们相信人类出生时胰腺大小正常,但在糖尿病发病时,胰腺比年龄和大小相匹配的人小25-35%。糖尿病患者的胰腺在确诊后一年内会比正常胰腺小40-50%,此时胰腺会稳定下来。由于β细胞只占胰腺的1-2%,所以该器官的其他部分在糖尿病中一定起着重要作用,我很高兴能发现这是什么。这是因为它可能对确定1型糖尿病病因问题的答案很重要。

此外,我感兴趣的是确定个体有多少β细胞,以及β细胞数量是否为1型和2型糖尿病的风险因素。

最后,我被β细胞在1型糖尿病中的作用所吸引。90%的治疗都是针对阻止CD8 T细胞(免疫细胞)杀死β细胞,但β细胞本身的作用是什么?特别是,我对β细胞应激感兴趣:它如何影响糖尿病的发生?它与2型糖尿病的发展有什么关系?

问:未来的挑战是什么?

阿特金森博士:这是目前最好的时期,也是最糟糕的时期。就理念、信息和技术而言,这是最好的时期。不幸的是,很难获得资金。NIH的资助失败率为90%。由于无法获得足够的资金,许多聪明的博士生转向其他职业和医学博士的实践医学,而没有表现正在进行的研究。我担心研究人员的老龄化以及几代聪明的年轻研究人员和医生的流失。学术医生,特别是那些专门研究儿童糖尿病的医生,由于失败率高,其职业道路正在走下坡路。

我们面临的另一个挑战是,随着颠覆性技术(如人工胰腺、干细胞衍生功能疗法等)的兴起,将会有越来越多的人愿意参与临床试验,而有越来越多的人愿意参与临床试验。

问:你对nPOD的长期目标是什么?

沙茨博士:我希望看到更多的非营利组织的意识。作为一名临床医生,我想给患者带来希望,这只有通过学习更多才能实现。nPOD的成功取决于对糖尿病如何发展的理解,以及我们如何从生物学角度推进1型糖尿病的预防和治疗。最终目标是让所有患者的生活更轻松。

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制造更多质量更好的β细胞来治疗1型糖尿病

由克里斯蒂Auyeung

去年夏天,糖尿病研究连接近日,刚果民主共和国(DRC)正式启动了一个新的众筹平台,该平台将捐赠者与初入职场的科学家直接联系起来,使他们能够对1型糖尿病进行同行评审的创新研究。刚果民主共和国致力于支持年轻科学家的激动人心的想法,他们往往难以获得资金。

到目前为止,刚果民主共和国已经成功地提供了资金六个项目每人最多可获得50000美元的补助金。我们最近与Dhawan Sangeeta博士他的研究重点是通过细胞再生制造出更高数量和更好质量的胰岛素生产细胞。达万博士的项目目前正在接受资助至2016年3月1日。有关达万的研究和其他项目的更多信息,请访问刚果民主共和国的网站

我们对Sangeeta Dhawan博士的采访

问:你能告诉我们你正在做的项目以及进展如何吗?

Dhawan博士:我实验室的一个关键想法是寻找新的细胞来源,无论是内源性的(来自身体自身的资源)还是外源性的(如捐赠的胰岛细胞或干细胞)。德赢首页我正在考虑的另一个问题是如何改善这些新产生的细胞的功能。你可以制造新的细胞,但它们不一定是对葡萄糖有反应的。这个想法是平衡数量和质量。当你使用复制来扩展细胞时,它们往往会失去功能。关键问题是如何让细胞快速分裂,同时也要确保它们的功能。我们发现了一种分子开关,可以调节从快速复制、无功能细胞到缓慢复制、有功能细胞的转变。我们的策略是取成年供体细胞,这些细胞通常不会分裂,然后推动它们分裂。然后,一旦我们有足够的量,我们就关闭分子开关,这就诱导了通向正常细胞功能的途径。

问:你的研究最令你兴奋的是什么?

Dhawan博士:我们正在努力使功能细胞:能够感知血糖变化并相应发挥作用的细胞。你可以制造β细胞,但它们不一定有功能。你想要能正常工作的单元格,你想要足够多的单元格。我们的研究涉及了这两个方面:它表明我们可以产生足够数量的细胞,并使它们适当地发挥功能。此外,我们正在研究β细胞在早期发育过程中形成所需的许多其他信号,这将给我们提供更多关于它们如何形成的线索。此外,如果你对细胞施加足够的压力,细胞的身份是非常不稳定的,这是我的实验室目前正在处理的另一个方面。

问:你的工作中有什么地方是人们不理解的吗?

Dhawan博士:我想强调的是,大多数促使细胞产生更多数量的方法通常会产生不一定具有功能的细胞。但我们正试图找到一种方法,不仅扩大这些细胞的数量,而且确保它们能够工作。为了治疗糖尿病,你必须确保要移植的细胞能够感知血糖的变化,并且像你自己的β细胞一样。这就是为什么我们的研究如此重要。

有兴趣参与吗?资助达万博士的创新研究刚果民主共和国的平台

图片来源:糖尿病研究连接

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小鼠和人:nPOD计划如何改变研究人员研究1型糖尿病的方式

作者:Maxwell Votey, Alexander Wolf, Mallika Tamboli, Kelly Close

Twitter的简介:nPOD正在改变研究方法,并推动通过糖尿病器官捐赠来治愈糖尿病。

“研究人员使用纳米颗粒‘疫苗’治疗1型糖尿病……”

“便宜的降压药可以治疗糖尿病……”

“干细胞疗法治愈1型糖尿病……”

“基因疗法治愈糖尿病……”

这些关于糖尿病“治愈”的新闻标题都以同样重要的两个词结尾:“在老鼠身上”。动物研究教学当然是非常重要的我们更多关于1型糖尿病是如何工作的,但是从小鼠模型的生活上的“疗法”治疗工作在实际人类已经证明困难,挑战甚至更严格的考虑到缺乏人类组织样本——尤其是来自胰腺。事实上,由于这个原因和其他原因,研究人员长期以来不得不依靠老鼠和大鼠模型来研究1型糖尿病,虽然这种疾病在老鼠身上已经被治愈了300多种不同的方法,但在人类身上还没有治愈的方法。

nPOD倡议(“糖尿病胰腺器官捐赠网络”)旨在通过人类组织捐赠网络获取人类胰腺组织样本来解决这一问题。nPOD成立于2007年,由JDRF.为了了解更多,我们采访了nPOD项目的执行主任马克·阿特金森博士。

nPOD是如何工作的?

nPOD是第一个专门将患有糖尿病的器官捐赠者与需要组织研究的研究人员配对的项目。nPOD组织样本来自器官捐赠者(很多1型或2型糖尿病患者-更多信息捐赠资格低于),这意味着他们被捐赠给研究当一个个体接受过程有自己的器官(例如心脏、肺、肝脏)获得治疗移植或研究。德赢首页来自美国任何地方的器官都被运送到佛罗里达大学,在那里,nPOD团队24/7/365对它们进行处理,最终分发给糖尿病研究人员。获得捐献的人体组织让德赢首页研究人员对这种疾病在人类中的发展有了极其宝贵的见解。到目前为止,nPOD已经从近350名器官捐赠者那里获得了样本,并将这些组织分发给了175名以上的研究人员在全球范围内。

虽然很难找到1型糖尿病患者的捐赠者,但阿特金森指出,研究人员和糖尿病界都对该项目给予了支持:“我们真的受到了鼓励,甚至在死亡这个令人不舒服的话题上也得到了非常好的支持。我想我在给外行人演讲时,不会有人说他们厌倦了1型糖尿病在老鼠身上被治愈,但却无法治愈人类。他们很受鼓舞,听说有研究人员试图在老鼠以外的东西上寻找治疗方法,他们非常支持nPOD帮助提供的人类研究。”

想成为nPod器官捐赠者吗?

对于任何有兴趣支持nPOD工作和未来1型糖尿病研究的人,请参阅下文,了解如何向nPOD捐款的更多信息。德赢首页

我有资格成为捐赠人吗?任何年龄的1型或2型糖尿病患者都可以报名成为nPOD供体。此外,任何无症状的1型糖尿病抗体呈阳性的人、接受过胰腺和/或肾脏移植的人、或接受过减肥手术的人也有资格。有关资格的更多信息,请参阅此文档在nPOD网站上

它们位于哪里?nPOD与全美近10个器官恢复组织和筛查实验室合作,以确保全国各地捐赠者的器官有效恢复。有关与nPOD合作的组织的更多信息,请参阅其网页

如果想了解更多信息,我应该联系谁?在nPOD网站上找到了联系方式在这里.另外,还有24小时咨询电话:1-866-731-6585。

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你如何影响1型糖尿病研究的未来?

由克里斯蒂Auyeung

Twitter摘要:糖尿病研究连接(DRC)创建了#众筹平台,直接将捐赠者与早期职业科学家联系起来,资助创新#T1D研究

糖尿病研究联系(DRC)创建了一个新颖的众筹平台,直接将捐赠者与初入职场的科学家联系在一起,使他们能够在1型糖尿病.刚果民主共和国成立于2012年,最近正式启动,致力于支持这些往往难以获得资金的年轻科学家的激动人心的想法。通过DRC,科学家可以获得高达5万美元的资金,用于支持旨在预防、治疗或更好地治疗1型糖尿病的新研究。我们有机会与刚果民主共和国总统阿尔贝托·哈耶克博士和董事会主席大卫·温克勒先生讨论了刚果民主共和国的目标。下面是我们精彩的采访!

如果你从未听说过众筹(例如,KickStarterIndiegogo),下面是它如何与DRC工作:

  • 科学家通过DRC网站提交项目提案,然后由80多位顶尖糖尿病专家组成的专家组对该网站进行广泛审查,以确定其创新性、可行性、价值和可实现性。

  • 在短短12周内,最有前途的项目被选出并公布在刚果民主共和国的网站上。

  • 捐助者可以选择他们希望资助的项目(见当前项目)可在这里获得支持),并在网站德赢首页上捐赠。

  • 每位研究人员提供项目更新和最终结果,以确保透明度,并增加糖尿病研究知识的主体。

三月,我们综述了这个美国医学协会杂志《美国医学会杂志》(JAMA)“特别传播”论文标题为医学研究的解剖学“这表明,与癌症和艾滋病毒/艾滋病等其他疾病领域相比,糖尿病和慢性病的资金严重不足。刚果民主共和国为应对这一挑战提供了一种独特和互补的方式,与其他努力一起增加糖尿病研究资金,例如:

奖金!我们采访了糖尿病研究联盟主席David Winkler先生和主席Alberto Hayek博士

问:使用众筹模式资助1型糖尿病研究有什么特别或特别的优势?

温克勒先生:一个严重的问题是缺乏早期研究的资金,而早期研究往往是一些最好的创造力的来源。JDRF、ADA和NIH等主流资金来源不提供5万美元的资助,许多急需资金的早期研究人员难以获得资助。因此,我们想,为什么不向公众求助,使刚果民主共和国能够补充这些主流资金来源?通过这种方式,我们扩大了捐款的基础,而且捐赠者确切地知道资金将用于谁和什么研究项目。

哈耶克博士:按照网站上的说明,人们可以直接参与自己选择的研究。现在,当有人把钱捐给主流资金来源时,他们没有太多的选择来决定如何使用这笔钱。这就是众筹之所以理想的原因。我们还希望通过众筹,我们可以增加公众参与度,让更多的人参与糖尿病研究。

问:早期职业科学家的特点是什么?为什么刚果民主共和国关注这些特点如此重要?

哈耶克博士:对于像博士生这样的早期研究者来说,申请资助是非常困难的,尤其是那些有创新、有风险想法的年轻科学家。大多数法律公正者[“主要研究人员”,本质上是主要研究人员]不愿意承担这样的风险,而这正是刚果民主共和国提供可信解决方案的地方。

温克勒先生:我们希望我们能够提供种子资金,以便研究人员能够生成初步数据,开始证明一项原则,从而使研究人员能够申请更大的补助金。研究资金通常集中在研究的转化后端,但如果我们无法为管道前端提供资金,我们将不会有太多的未来研究来推动后端临床研究。这就是为什么我们需要支持激动人心的早期创新想法。

问:你最自豪的是什么?你认为刚果民主共和国迄今为止最大的成功是什么?

哈耶克博士:我们在美国有80位顶尖的糖尿病研究科学家支持我们并审查每个提交的项目。当我们第一次告诉他们我们的想法时,他们非常好奇、感兴趣和支持。

温克勒:我们已经资助了两个项目,今年还批准了另外九个项目。

问:您对刚果民主共和国的短期和长期目标是什么?

温克勒先生:我们希望今年能资助至少十个项目,相当于50万美元。我希望刚果民主共和国明年至少投入100万美元用于研究。我们的最终目标是找到预防、治疗和护理糖尿病患者的新方法。我们希望我们的资助将为其他研究人员提供基础,以追求他们可能没有考虑过的途径,增加知识的主体,并让更多的人参与到这个过程中。

问:我们如何激励更多年轻人从事糖尿病/内分泌学研究?

温克勒先生:激励研究人员的最佳方式是提供资金。如果没有资金,他们可能会转向其他疾病,而不是糖尿病。就捐赠者和其他人的动机而言,DRC提供了唯一的平台,您可以直接影响糖尿病研究的未来,并确保您的捐赠100%直接用于您指定的研究。对于刚果民主共和国的支持者来说,通过社交网络和直接与参与糖尿病斗争的人联系以寻求更好的解决方案来宣传这个平台也是非常重要的。

问:你认为糖尿病最容易解决的问题是什么?

温克勒先生:1型糖尿病最大的问题之一是血糖变异性。新技术的出现cgm这对血糖控制产生了巨大的影响。与低血糖饮食相结合,血糖水平的变异性大大降低。这不是一个治愈或永久的解决方案,但它可以使任何1型糖尿病患者将血糖水平保持在一个更紧的带宽内。更好的葡萄糖传感器和更快的胰岛素都很好。最终人工胰腺将有助于在不久的将来进一步加强血糖范围控制,或增加获得这些的机会。此外,使用CGM应该立即可用,并立即产生更好的医院结果。

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NIH承诺1500万美元资助1型糖尿病基因研究

推特摘要:2016年,美国国立卫生研究院(nih)将向遗传学和1型糖尿病研究团队投入1500万美元

美国国立卫生研究院最近宣布计划向研究基因的研究小组提供1500万美元1型糖尿病.这项拨款将在2016年资助4到5个项目,并开放给任何实体提交,包括大学机构、非营利组织、企业和政府。通过这项计划,美国国立卫生研究院寻求加速发现直接影响1型糖尿病风险的基因,并更好地了解已经建立的关联。

近年来,全基因组关联研究(GWAS)已经在人类基因组(包含我们所有的遗传信息)中确定了50多个与1型糖尿病不同风险水平相关的位置。然而,研究人员仍然没有理解这些关联的确切含义:哪些基因特别影响患糖尿病的风险,它们是如何影响的?进一步了解这些基因组关联不仅能让我们深入了解糖尿病的病因和治疗方法,还能帮助我们了解如何预测谁可能患糖尿病以及如何预防糖尿病。

美国国立卫生研究院正在加入其他组织的行列,这些组织最近承诺投入数百万美元用于1型糖尿病的预防研究,例如赫尔姆斯利慈善基金主要的制药公司如强生公司诺华.糖尿病研究基金历史上落后于其他疾病这为进一步了解糖尿病的病因留下了很大的空间。最近,国会增加2016年预算美国国立卫生研究院(NIDDK)糖尿病研究分支机构获得了2200万美元,总额为17.7亿美元。在我们庆祝对糖尿病研究的日益重视的同时,糖尿病诊断仍然产生2450亿美元在每年的医疗保健费用中,突出了持续增长预防研究的必要性。- - - - - -NK

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FDA强调需要更多的糖尿病基础科学研究

Twitter的简介:US_FDA报告称需要更多糖尿病研究和生物学理解,制定四步加速计划

美国食品药品监督管理局最近发布了一份报告强调需要更多的基础科学研究来了解糖尿病、老年痴呆症和其他疾病的复杂生物学途径。报告指出,虽然糖尿病的科学研究正在“取得进展”,但在理解生物因素之间的确切关系方面还需要做更多的工作(例如,遗传学、免疫系统、代谢等)和环境因素。值得注意的是,FDA还强调了加速糖尿病药物开发的四个步骤,包括在整个开发过程中与公司更紧密地合作,以及创建更高效、更灵活的临床试验。

令人兴奋的是,该报告还指出,“糖尿病药物是所有疾病类别中最强大的,其中包括1型糖尿病潜在的革命性进展。”我们不确定FDA在这里所指的1型药物是哪种疗法(1型药物的2型药物,例如Victoza?胰岛素更聪明吗?其中的干细胞治疗呢?创新的胰高血糖素?有很多选择!),但显然FDA对目前正在开发的1型糖尿病药物投了信任票。

令人鼓舞的是,FDA正在考虑如何更快地开发糖尿病药物——这已经在FDA的设备方面发生了,特别是在人工胰腺CGM.正如我们在之前的学习曲线在美国,糖尿病研究的资金仍然不足,在使我们的研究尽可能有效和有影响力方面进行更多的协调将是向前迈出的一大步。我们希望看到在2型糖尿病的前沿有更多的进展,特别是那些可以“改变疾病”的药物,特别是那些可以帮助逆转疾病的药物并发症或者减缓疾病的发展在这一点上,我们也相信FDA将会从一组专家的讨论中受益心血管结果试验要求–我们希望这可能在2016年发生,因为约翰·詹金斯博士(FDA新药办公室主任)在2014年承认应该举行这次会议。我们为FDA做了如此出色的工作而鼓掌,尤其是在资源如此不足的情况下。- - - - - -AJW / KC

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我们对美国糖尿病协会科学会议的预览

作者:凯利·克洛斯、亚历山大·沃尔夫、亚当·布朗和马努·文卡特

Twitter摘要:我们在波士顿的2015ADA会议上讨论了我们最期待的会议——心脏安全、综合药物、人工胰腺等等!

美国糖尿病协会第75届年度科学会议明天将在波士顿开赛,这将是糖尿病患者一年中最重要、最令人期待的一周。我们将在现场报道这次会议-关注我们的推特账号@diaTribeNews每日更新!

那么今年ADA会发生什么呢?在成千上万令人惊叹的海报、演讲和会议中,我们确定了几个我们在diaTribe特别兴奋的关键会议:

全局

主要心血管结果试验的结果

《美国残疾人法》的一个主要亮点将是两大成果心脏安全结果试验被称为tecoELIXA.这些试验观察患者使用DPP-4抑制剂GLP-1受体激动剂长期服用药物(分别为Januvia和Lyxumia),以检查其对心脏病发作和中风等心血管事件的影响。由于这两类药物被广泛使用,并为糖尿病患者提供许多益处,因此我们作为一个社区了解它们是否以及如何影响心脏病是至关重要的。我们自己的凯利·克洛斯最近接受了FDA的采访关于需要更清楚地确定这些药物的心脏安全影响,我们期待在ADA了解更多。

血糖变异性的平糖试验结果

著名内分泌学专家Irl Hirsch博士(华盛顿大学)将介绍该研究的结果FLAT-SUGAR研究该研究检测了独立于A1c的血糖变化的测量方法。目前,FDA批准的药物是基于其对降低糖化血红蛋白的效果,而糖化血红蛋白也是医疗服务提供者衡量患者血糖控制水平的典型黄金标准。然而,A1c提供了血糖管理的一个不完整的画面;该测量大致平均了三个月期间的血糖水平,这意味着两个具有相同A1c的患者实际上可能有非常不同的控制水平(即,一个患者可能在范围内度过大部分时间,而另一个患者可能有频繁的极端低血糖和高血糖发作,两者的平均A1c值相同)。

一些研究人员假设,这种定期在低血糖和高血糖之间波动的血糖变化本身可能对一个人的健康产生有害影响。FLAT-SUGAR研究的主要目标是看看在不改变糖化血红蛋白的情况下降低血糖变异性是否可行。这项研究是一个试点,应该为未来的试验奠定基础,这些试验将调查独立于A1c的血糖变异性对糖尿病并发症和整体健康的影响。

另一方面,赫希博士还将介绍一个非常热情的、不受限制的关于胰岛素成本上升的演讲,特别是对于那些没有保险的人,他们最容易受到批发药品成本上升的影响。有关此主题的更多背景信息,请参阅我们最近的这里的学习曲线

设备

走向闭环系统

在技术方面,最被高度炒作的会议之一将提供人工胰腺研究的全球地位的杰出概述,由该领域的一些顶级领导人进行介绍。这包括来自梦想的财团(最近由美敦力授权)仿生胰腺,UVA迪亚斯系统,等等。我们特别高兴地听到Steven Russell博士(马萨诸塞州总医院)介绍了在青少年前进行的仿生胰腺试验的结果,可能是来自该团队2014夏令营选拔赛6-11岁的儿童,以及斯泰西·安德森博士(UVA)关于DiAs夜间和24/7闭环临床试验的更新。

更广泛地说,正如亚当·布朗(Adam Brown)最近在接受采访时所描述的那样TuDiabetes今年的会议将不仅关注这项技术本身,还将关注患者如何实际使用它。会议有望解决诸如“人们的负担是什么?”以及“使用人工胰腺是什么感觉?”在巴黎ATTD,有一场关于“人工胰腺的人侧——随后的会议也将在ADA举行,继续讨论如何将人工胰腺技术引入人们的日常生活。

药物

可植入GLP-1激动剂泵

Intarcia Therapeutics将会提供很多值得期待的数据第1条自由第三阶段试验研究ITCA-650这是一种用于治疗2型糖尿病的小型植入装置。这个微小的装置被植入皮下6个月或1年,并持续释放艾塞那肽(aGLP-1受体激动剂)通过一个小型泵。今年1月公布初步结果证明对于整个研究人群,使用ITCA-650的A1c在39周后的平均下降率为1.4%-1.5%(起始A1c为8.4%)。此外,在一组A1c起始值非常高(10.8%)的患者中,24周后A1c的平均下降率为令人印象深刻的3.4%。我们期待着本周一在ADA看到关于这一高度创新产品的更广泛数据。

基础胰岛素/ GLP-1激动剂组合

ADA的另一个会议将集中讨论2型糖尿病中最令人兴奋的药物组合:基础胰岛素/GLP-1激动剂组合的试验结果。最值得注意的是,约翰·巴斯博士(北卡罗来纳大学教堂山分校)将从双V诺和诺德3期临床试验Xultophy(特雷西巴/维克托萨),其中获得欧洲批准去年九月。该试验比较了Xultophy和Lantus治疗2型糖尿病的疗效,初步结果显示,与继续服用Lantus的患者相比,服用Lantus的患者的A1c显著降低,相对体重增加7磅。

2型糖尿病药物三联疗法

在关于SGLT-2抑制剂由Silvio Inzucchi博士(耶鲁大学)主持,我们最期待听到阿斯利康(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01646320NCT01619059)在三联疗法中使用DPP-4抑制剂Onglyza,SGLT-2抑制剂Farxiga和二甲双胍。如果这些结果是阳性的,阿斯利康可能会寻求一种使用这三种成分的三倍固定剂量联合药物,尽管他们已经表示,FDA最早要到2017年才会提交这种三倍剂量联合药物。本次会议的其余部分将揭示更多SGLT-2药物的长期安全性和有效性数据,这将为医疗保健提供者提供这类药物的处方(作为第一种SGLT-2抑制剂,卡格列净,仅在2013年3月获得批准)。

虽然这些演讲只关注2型糖尿病,演讲者可能会对1型糖尿病药物的非标签使用进行更多评论,尤其是FDA最近发布了安全警告关于这些药物引起的血糖正常的糖尿病酮症酸中毒的报道。

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2015年ADA路径倡议奖获奖者专访

作者:Mallika Tamboli, Alexander Wolf, Maxwell Votey

Twitter总结:我们采访了@AmDiabetesAssn路径奖得主,关于他们在#糖尿病研究领域的时间以及他们想要从事的领域

从2012年开始美国糖尿病协会建立了阻止糖尿病的途径这项计划是一项160万美元的资助(为期5年),用于支持致力于糖尿病创新项目的年轻有前途的科学家的研究。路径奖在很多方面都是引领当前研究资助环境的糖尿病研究人员的希望灯塔。作为最近的研究已经证明,糖尿病研究获得了大约3%的公共NIH研究资金,尽管事实是五分之一的医疗费用是花在糖尿病和超过2900万人我有糖尿病。为了正确看待这一点,国家卫生研究院将16%的资金用于癌症研究,9%用于艾滋病毒/艾滋病研究。这些疾病领域的研究从这一水平的资金中受益匪浅,这就是为什么ADA途径项目如此关键的原因。突破需要资金,而在缺乏对糖尿病研究的公共资金支持的情况下,ADA路径计划正在介入,有可能推动糖尿病急需的一些突破性发现。

去年,迪亚特里布有机会采访第一批获奖者。仅在两年2014年通路的受助者作为一个集体发表了高调的论文,开发了一项专利,并成功地从培训过渡到教职岗位。科学研究是一场马拉松,而不是短跑,看到这些研究人员在未来继续发展他们的工作将是令人兴奋的。

我们很高兴为第二轮路径奖助金获得者*提供我们的面试(见下文!)今年的六位获奖者代表了这两个领域广泛的研究领域1型2型糖尿病,从改善伤口护理到开发闭环胰岛素和胰高血糖素输送系统。其中三人还与糖尿病有个人关系,这当然影响了他们对该领域的热情。这些研究人员真正代表了精英中的精英,他们从116名申请者中脱颖而出,获得了六个最终奖项中的一个。提名明年的颁奖典礼将于2015年7月1日结束。我们非常感谢ADA慷慨的资助者,是他们使Pathway奖成为可能。

今年的六名路径奖获得者包括:

Celine Emmanuelle Riera博士(加州大学伯克利分校)正在领导关于人体感觉系统如何影响代谢紊乱的研究。

斯蒂芬妮·斯坦福博士拉霍亚过敏和免疫研究所(La Jolla Institute for Allergy and Immunology)在1型糖尿病的遗传和环境相互作用方面处于领先地位。

托马斯•德龙博士科罗拉多大学丹佛市分校(University of Colorado, Denver)是1型糖尿病发展过程中免疫系统功能障碍研究的领头人。

甄顾博士(北卡罗莱纳州立大学)是“合成囊泡”研究的领头人,这种囊泡可以释放胰岛素和胰高血糖素,以应对身体的葡萄糖水平。

马里兰州Marie-France Hivert哈佛大学皮尔格里姆医疗保健中心(Harvard Pilgrim Health Care)领导了一项关于母亲孕期高血糖及其对孩子成年后患2型糖尿病风险的影响的研究。

Mayland Chang博士(圣母大学)正在领导关于加强糖尿病患者伤口护理的研究。

与ADA路径奖助金获得者进行问答

问:是什么吸引你从事糖尿病研究的?

德龙博士作为一名1型糖尿病患者,我一直对研究和战胜这种疾病很感兴趣。对我来说,这是一个非常私人的问题,我致力于为找到治疗方法做出贡献。

里埃拉博士:我对西方国家和主要是美国的2型糖尿病发病率感到害怕。在发现胰岛素之前,糖尿病是一种致命的疾病。如今,我们可以治疗症状,但仍无法治愈糖尿病,恢复健康的新陈代谢。我相信,科学努力和创新研究将产生更有效的治疗方法。

Hivert博士:我最初对糖尿病的兴趣很早就出现了——甚至在医学院之前。我有机会在一个糖尿病儿童夏令营(加州熊皮草地夏令营)工作。通过医学院,我对糖尿病和内分泌学的兴趣持续增长;在住院期间,我逐渐对研究产生了兴趣,尤其是对预防。

顾博士:2010年,我以博士后的身份加入了罗伯特·兰格博士在麻省理工学院的实验室,当时他刚从赫尔姆斯利慈善信托基金会用于“合成胰腺”研究。我得到了这笔赠款的支持,对糖尿病研究越来越感兴趣。我的个人经历也激励了我。我祖母死于糖尿病并发症。当我还是个孩子的时候,我喜欢玩注射胰岛素的注射器。25年前,我甚至“发明”了一种牙刷,它集成了一个注射器,里面装满了牙膏,可以懒散地使用。现在在我自己的研究实验室里,我们可以制造牙膏状的可注射胰岛素凝胶和微针阵列贴片,用于葡萄糖敏感的智能胰岛素输送。

张医生:我们家有糖尿病遗传。糖尿病性伤口是一种未被满足的医疗需求,因为缺乏研究来了解为什么糖尿病性伤口不能愈合,也没有批准的药物来促进或加速伤口愈合。

问:你是否打算长期从事糖尿病研究?

里埃拉博士:是的,绝对!我认为糖尿病是一个非常年轻和令人兴奋的领域。有太多的东西等着你去发现。

Hivert博士:是的,我喜欢研究。我也非常喜欢我在MGH糖尿病中心的临床工作和与患者的接触,但我希望通过在糖尿病领域的研究,给更多的人带来更好的健康,更长期的。

问:我们如何激励更多年轻人从事糖尿病/内分泌学研究?

Hivert博士当前位置我认为通过让他们有机会与糖尿病患者互动,体验科学医学知识和技术的进步如何改变一个人的生活。

顾博士:两个有效的激励因素:教育和金钱。早期教育糖尿病的严重后果和糖尿病研究的重要性将吸引更多有才华的研究人员参与。我们的实验室开发了一个外展模块——“工程我们的方式来阻止糖尿病”——通过开放参观活动和暑期实习来教育高中学生和本科新生。金钱无疑是一种强有力的刺激。许多年轻人有极具创意的想法,但没有助学金就无法前进。

问:你认为糖尿病研究中最大的困难是什么?

顾博士:资金是最大的困难;然而,如果有足够的资金,下一个困难是合作——如何将不同领域的想法无缝融合在一起。你不能指望一个纯科学小组或纯工程小组能产生独特的想法。

德龙博士:我们首先需要了解这些疾病的原因。那不容易!

张医生糖尿病研究是多学科的,需要不同学科的科学家和临床医生一起来了解这种疾病。糖尿病会导致许多并发症,需要几十年才能看到症状。

问:你认为糖尿病研究的哪些领域有最未解的问题或最大的新发现潜力?

里埃拉博士:长期以来,我们对糖尿病的理解一直局限于一种外周组织疾病,这种疾病起源于胰腺产生胰岛素的功能障碍。在过去的十年中,我们见证了新角色的出现:中枢神经系统。新的成像和基因技术在理解大脑如何参与疾病方面具有巨大潜力。

德龙博士:我总是把产生胰岛素的细胞想象成一个装满未知宝藏的盒子。当我看着细胞(储存和分泌胰岛素的细胞)的分泌颗粒时,我总是觉得自己在一个不同的星球上,并时刻留意着新事物。我相信在那里可以找到很多。

Hivert博士:糖尿病的早期生活决定因素。想象一下,如果我们知道并能够准确测量导致一个人在一生中更容易患糖尿病的早期因素。这可能会带来更好的预防方法。了解糖尿病进展中的病因生物学现象也可以为更好的治疗靶点打开大门。

张医生:我想,如果我们能理解糖尿病伤口无法愈合的原因,就能避免每年仅在美国就发生的7万多例下肢截肢。

问:你认为糖尿病最容易解决的问题是什么?

顾博士:胰岛移植。

德龙博士:我认为更重要的是解决糖尿病最关键的问题,在我看来,这将是糖尿病的预防(包括1型和2型)。

张医生:通过更好的饮食和体育锻炼来预防糖尿病。正如吸烟已经大大减少,健康的饮食习惯和锻炼可以大大减少糖尿病。

问:如果你有100亿美元投资糖尿病研究,你会怎么花?

里埃拉博士:那可是一大笔钱啊!我肯定会把它分发给有才华的研究人员和临床医生,把基础科学方法和临床研究结合起来。对糖尿病患者、高危患者和健康患者的纵向研究…可以全面发现和评估临床靶点。

德龙博士:对于2型糖尿病,我可能会把大部分钱投入到鼓励人们健康饮食和经常锻炼上。对于1型糖尿病,我会投资细胞再生和免疫耐受研究。我也会投资于闭环胰岛素输送系统。大约一半的资金将用于疾病预防。

问:你对其他刚进入这一领域的年轻人有什么建议?

顾博士:这是我的博士后顾问罗伯特·兰格博士经常对他的学员们说的一句话:“要有远见,永不放弃。”。我只想重复一遍。

里埃拉博士:不要犹豫,跳出框框去思考吧!有许多新事物有待发现,也有许多机会进行原创研究。

德龙博士:如果你想进入生命科学的某个领域,首先要学习一些完全不同的东西。这让你对事物有了不同的看法。你可能会意识到别人不那么明显的事情。

Hivert博士:追随你的激情!

张医生:网络对于将来自不同学科的科学家和临床医生聚集在一起解决生物医学问题非常重要。

*不幸的是,我们不能在ADA之前与斯坦福博士交谈;然而,我们期待着很快从她那里学到更多。

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