干细胞

全长纪录片将于2017年结束。

人体试验是一部关于圣地亚哥公司的全长纪录片吗维亚细胞在其里程碑式的试验期间，这是有史以来第一次针对1型糖尿病的干细胞衍生β细胞替代疗法的人体试验（见我们最近的文章）在这里进行干细胞研究更新）。而生产商，十缪斯的电影他们希望在2017年之前完成这部电影，然后在影院、电视、社交媒体和视频点播中推出。他们目前正在与分销商讨论，并接受捐赠那些想要参与的人。

维亚细胞是目前在开发干细胞衍生的功能性治疗该产品已经在1/2阶段的临床试验中进行人体测试。该公司最近收购了强生(Johnson & Johnson)旗下的BetaLogics公司的权利和资产。BetaLogics一直在默默无闻地研究自己的糖尿病细胞替代疗法。今年早些时候，我们在摩根大通医疗保健会议上了解到，已有12名入组患者接受了低剂量的干细胞治疗，早期安全性和耐受性结果很有希望。ViaCyte计划在开始第二批研究之前，利用这些初步结果来改善这种疗法。第二批研究将在36名患者中测试这种疗法的效果。

电影制作人认识到，干细胞治疗1型糖尿病可以应用于以后的2型糖尿病，他们认为这部电影的潜在影响超出了治疗1型糖尿病的范围。正如上面所说的人体试验的网站“糖尿病是一种流行病”，这部电影旨在成为“全球对话的起点”。

想了解更多关于ViaCyte和人体试验的信息，可以观看预告片纪录片网站．

图片来源:人体试验

亚历山大·沃尔夫(Alexander Wolf)、艾米莉·雷吉尔(Emily Regier)和妮可·考夫曼(Nicole Kofman)著

推特摘要：最新研究显示@Harvard+@MIT#糖尿病干细胞团队对小鼠T1D的“功能性治疗”研究取得了有希望的结果

什么是最新的高德赢ac米兰区域官方合作伙伴调梅尔顿/安德森的研究伙伴关系这是一项使用药物治疗糖尿病的功能性疗法干细胞移植?

梅尔顿博士的研究小组2014年，当它发表从人类干细胞中产生大量胰岛素产生细胞的一种方法。这些细胞在植入啮齿动物体内后，成功地使血糖正常化，但仅限于那些没有正常免疫系统的动物。如果植入免疫系统功能正常的动物体内，这些细胞很可能会受到“外来”攻击

现在，一个学习发表于自然医学（一份备受科学家尊敬的著名杂志）1月份的研究表明，该研究小组将细胞植入麻省理工学院安德森博士实验室开发的保护性“封装”装置中，并将其植入患有1型糖尿病和糖尿病的小鼠体内，从而克服了这一问题健康的在免疫系统中，这些封装的β细胞被证明能有效地治愈它们，产生胰岛素并使血糖水平正常化近六个月（174天）。研究结束时对这些细胞的检查证实，这些装置仍然含有功能正常的胰岛素产生细胞。

事实上，植入的细胞持续治疗糖尿病近六个月而没有被小鼠健康的免疫系统破坏，这表明有希望的证据表明，包封可能是成功的干细胞植入的答案。当然，这种治疗如何在实际人群中起作用尚不清楚，并将带来新的挑战，b但这是实现这一目标的关键一步。

（有关干细胞和封装的更多信息，请参见下面的常见问题。）

干细胞常见问题

哈佛干细胞研究所在做什么？

正如我们之前所描述的学习曲线，梅尔顿博士的团队创造了一个突破性的程序，将人类胚胎干细胞和诱导多能干细胞转化为功能性人类β细胞，即胰腺中产生胰岛素的细胞。β细胞可以适当调节小鼠的血糖水平，就像在没有1型糖尿病的人身上发现的β细胞一样。梅尔顿博士的细胞不仅可以产生胰岛素以应对葡萄糖水平的变化（即，当葡萄糖水平较高时，β细胞产生更多胰岛素，当葡萄糖水平较低时，β细胞产生更少胰岛素），而且梅尔顿博士的程序还可以在试管中产生大量β细胞。这一点至关重要，因为现实世界中数百万1型糖尿病患者的治疗需要大量的细胞，远远超过目前从已故捐赠者那里获得的数量。

封装意味着什么，为什么它很重要?

1型和2型糖尿病干细胞移植的最大障碍之一是保护植入的细胞免受免疫系统的攻击。因为这些细胞是“外来的”对于身体来说，如果没有免疫系统的保护，它们通常会在植入后被破坏。从患者自身的干细胞中产生β细胞可能会解决没有糖尿病患者的这一问题，但对于1型糖尿病患者，免疫系统甚至会攻击患者自身的β细胞。一种冰毒防止这种免疫破坏的od是使用“封装”来保护植入的细胞。这种方法本质上是将细胞置于保护壳屏障（“胶囊”）中，该屏障允许胰岛素释放，而不会让免疫系统攻击植入的细胞。进行“封装”他们的干细胞衍生的β细胞，梅尔顿博士的小组与麻省理工学院的丹尼尔·安德森博士合作。

还有谁在研究糖尿病的胶囊细胞疗法？

维亚细胞目前在细胞封装竞赛中遥遥领先，一种产品已经在1/2期临床试验中进行了人体试验。该公司最近从倍他洛基该公司一直在研究自己的细胞替代方法，用于治疗糖尿病，而且操作起来更加低调。塞尔诺瓦目前正在对供体胰岛细胞进行临床试验评估，但他们还没有从干细胞中产生β细胞的合作伙伴。要了解更多关于这些群体的信息，请查看我们的过去的学习曲线在这里．

妮可·科夫曼、艾米丽·雷吉尔和亚历山大·沃尔夫

Twitter简介:@JDRF@aaronjkowalski的最新研究报告来自#AADE15

在今年的AADE会议JDRF首席任务官兼研究副总裁亚伦•卡瓦斯基博士介绍了JDRF研究计划的全面更新。在他看来，这是他在JDRF工作十年来研究进展最好的一年！这篇文章分享了Kowalski博士关于未来主要研究进展的讨论要点1型糖尿病，包括闭环系统、干细胞治疗、智能胰岛素和宣传。

闭环系统

正如我们在今年的美国残疾人协会会议Kowalski博士认为，这是时间的问题，而不是如果闭环系统(也就是“人工胰腺”或“自动胰岛素输送”系统)将上市。这些系统涉及到设备的使用胰岛素泵，连续血糖监测(CGMs)和软件算法——决定胰岛素含量(和在某些情况下，是胰高血糖素)提供。自2006年以来，JDRF一直参与加速AP系统开发的运动。

Kowalski博士认为，我们可以期待胰岛素专用系统在未来几年内(~2017-2018年)进入市场，以及胰岛素双激素系统和胰高血糖素(如仿生胰腺)可能需要更长时间才能得到FDA的批准)。他特别提到美敦力的目标是推出它的最小670G/Enlite 3混合闭环系统在2017年4月之前，美国应该是可以实现的关键的临床试验已在招募参与者，预计将于2016年5月完成。请参阅此处以获取完整概述在开发中的闭环系统。科瓦尔斯基医生还邀请病人进行检查这篇文章由"大脚怪家族“了解闭环系统如何简化1型糖尿病患者的生活。

糖尿病干细胞治疗

科瓦尔斯基博士对这项研究的未来潜力持乐观态度干细胞疗法用于糖尿病，可用于产生大量功能性胰岛细胞（包括产生胰岛素的β细胞）理论上，这些细胞可以植入糖尿病患者体内，然后像正常的β细胞一样调节身体的血糖水平。三个主要的研究小组在这一领域表现出了特别的希望，包括哈佛干细胞研究所（在Doug Melton博士的领导下），倍他洛基(强生公司)，以及其中,JDRF的合作伙伴之一（JDRF在过去十年中向ViaCyte捐赠了德赢首页1500多万美元）。

ViaCyte是目前唯一获准用于人类患者研究的群体（其他群体正在动物模型中研究他们的疗法）。干细胞移植最重要的障碍之一是保护植入细胞免受患者免疫系统的攻击。ViaCyte通过包裹胰腺祖细胞来解决这一问题（父项）其“”中的单元格包围它可以作为一种保护屏障，保护人体免受免疫细胞的侵害尺寸为1 × 3英寸．然后，该设备被植入皮下，使细胞成熟为产生胰岛素、胰高血糖素和其他激素的细胞。理论上，它们将以与天然胰腺细胞相似(如果不是完全相同)的方式成熟来调节血糖。

FDA经核准的其中的早期人类临床试验多个试验参与者已经在接受治疗，而ViaCyte最近也在接受治疗宣布该公司在加拿大开设了第二家工厂。这项非常早期的研究的数据可以为今后更长时间和更大的研究提供信息，为了使这项研究在中期内进入市场，必须采取许多监管步骤。不过，ViaCyte进入人体试验阶段还是很有希望的，这是该公司技术的一个重要里程碑。

科瓦尔斯基博士明确表示，ViaCyte的干细胞疗法(以及一般的干细胞疗法)可能不会导致完全的胰岛素独立，但它们可以帮助患者保持更严格的血糖控制，降低低血糖。正如我们之前从专家那里听到的，比如Irl Hirsch博士，他是谩骂的顾问委员会在美国，对1型糖尿病的“治疗”可以被认为是成功的，即使它们没有导致完全的胰岛素独立。当然，每个人对“治疗”的定义都不一样，但毫无疑问，减少胰岛素摄入将是一个可喜的进步!

想了解更多关于干细胞治疗和糖尿病的知识，请点击这里学习曲线．

葡萄糖反应性胰岛素

与干细胞疗法一样，“智能”胰岛素在一段时间内不会成为一种现实的治疗选择，但第一种葡萄糖反应胰岛素已经进入临床临床试验截至2014年秋季。葡萄糖反应性/葡萄糖依赖型胰岛素，或称“智能”胰岛素，直接响应身体的血糖水平:血糖越高，释放的胰岛素越多，血糖越低，释放的胰岛素越少。从理论上讲，患者每天只需服用一次胰岛素，其余的都将在分子水平上完成——完美的剂量可以使血糖全天保持在一定范围内。科瓦尔斯基博士表示希望JDRF-supported试验将激励主要胰岛素制造商也对开发“智能”胰岛素更感兴趣，以便有一天它可以成为标准的护理。

宣传最新情况

随着任务总监Kowalski博士致力于通过倡导将JDRF研究与更广泛的患者社区联系起来，确保有效的治疗方法更快地进入糖尿病患者的手中。在他的发言中，他强调了JDRF所做的以下宣传工作:

• 重新定义FDA对早期1型糖尿病的定义。这样做可以更好地激励公司关注预防在疾病的早期阶段进行的试验(例如，当一个人有四种胰岛自身抗体，因此几乎100%的机会发展为1型糖尿病)。

• 获得CGM的医疗保险覆盖率. 科瓦尔斯基博士强调，解决这一问题是JDRF今年的最高立法优先事项。

• 与赫尔姆斯利慈善基金设计糖尿病健康政策的广泛倡议，确保糖尿病患者能够获得新的治疗方法。他承诺很快会提供更多细节。

糖尿病社区对JDRF的研究和宣传工作有很多期待。感谢Kowalski博士和JDRF为我们提供了如此令人鼓舞的更新！

推特摘要：@Harvard#糖尿病干细胞实验室在#2015ADA的wows人群中计划生产全胰岛和β+α细胞。仍处于早期阶段。

有很多人对这个助理检察官感兴趣哈佛干细胞研究所的糖尿病研究先前显示从人类干细胞中产生成熟的、产生胰岛素的β细胞的能力。这些β细胞可以有效地治愈癌症1型糖尿病在老鼠身上。(正常情况下，β细胞产生胰岛素，在胰腺中发现)。

虽然其他研究小组也在致力于基于干细胞的糖尿病治疗，但哈佛研究小组的独特之处在于他们能够产生成熟来自干细胞的β细胞。作为比较，著名的糖尿病干细胞研究小组维亚细胞它只能产生“母体”细胞，在植入体内后，这些细胞可以发育成功能性的β细胞。另一个团体叫倍他洛基由强生公司所有，可以产生人类“β样”细胞，这些细胞虽然与人类β细胞不同，但在植入时已经成熟（即能够产生胰岛素以响应葡萄糖水平）。哈佛研究小组还可以生产大量的细胞，鉴于目前数百万1型糖尿病和2型糖尿病患者的β细胞缺乏，这是一个关键需求，因为他们不再能够充分生产胰岛素。

哈佛大学的道格拉斯·梅尔顿博士最新的研究发现让人们大吃一惊，最引人注目的是，他宣布他的研究小组现在不仅可以从干细胞中生产β细胞，还可以生产α细胞（产生胰高血糖素，另一种重要的激素）所有这些细胞都集中在胰腺的“胰岛”中，梅尔顿博士相信他的团队将来能够创造完全可定制的胰岛（即40%的β细胞、40%的α细胞和20%的δ细胞）.一些科学家认为，为了有效治疗糖尿病，必须有一个完整的胰岛，这项工作具有早期（强调早期！）有可能成为一项重大突破。尽管如此，梅尔顿博士的研究仍然只是在动物模型中进行测试，因此离真正到达患者那里还有很多年的时间——要实现这一目标还需要很多努力。

在同一次会议上，Daniel Anderson博士（麻省理工学院）他与Melton小组合作，分享了他的团队在β细胞封装方面取得的非常有希望的结果。干细胞移植治疗1型和2型糖尿病的最大障碍之一是保护植入的细胞免受免疫系统的攻击。安德森博士的团队希望与ViaCyte一样解决这一问题通过使用“封装”装置——本质上是保护植入的β细胞免受免疫攻击的外壳——引起的关注。在ADA，安德森博士提供了新的数据，表明在非人类灵长类动物中，他们已经成功地用封装装置植入了β细胞，四周内没有任何免疫攻击。

虽然这项研究再次处于非常早期的阶段（甚至在人类身上还没有），但目前的发现确实令人兴奋。ViaCyte目前正在进行1期临床试验，因此希望在明年的ADA之前，我们能够获得一些人类干细胞疗法的初步临床数据。在那之前，我们赞扬所有这些研究人员推进了这项极具挑战性的工作-AJW/ER

@Harvard + Melton干细胞实验室宣布了两项新的合作伙伴关系，使干细胞治疗糖尿病更接近现实

哈佛干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute)的Doug Melton博士及其同事最近宣布与诺华(Novartis)和阿斯利康(AstraZeneca)建立新的合作关系，以推进1型糖尿病的干细胞研究。梅尔顿博士的研究小组去年10月掀起了波澜在发现一种从干细胞中产生胰岛素产生细胞的新方法后，理论上可以将干细胞植入1型糖尿病患者体内。为了进一步开展这项研究，梅尔顿博士与人共同创立了Semma治疗学这家初创公司的目标是将他的实验室在小鼠身上的研究成果应用到人类身上从投资者那里筹集了4400万美元(令人印象深刻)。诺华和阿斯利康的合作是将这项工作推向人类的重要一步;看看他们是怎么做的:

• 诺华与Semma Therapeutics合作将梅尔顿博士的干细胞疗法带到人类身上。诺华将协助梅尔顿博士的工作通过临床“概念验证”试验，以回答最初的问题(例如，这种治疗是否安全，是否有效?)，以推进更大、更广泛的试验。值得注意的是，他们的工作还没有在人类身上进行，而且这项工作非常不容易。尽管如此，安·泰勒作为诺华转化医学糖尿病和代谢部门的负责人，我们还是很有信心，因为她是这一领域备受尊敬的领导者。

• 阿斯利康还宣布了一项为期五年的合作哈佛干细胞研究所将资助梅尔顿博士实验室的额外研究。由于梅尔顿博士的干细胞方法可以产生大量细胞用于研究，因此可以作为进一步研究的良好来源。事实上，阿斯利康的目标是利用这些细胞潜在地识别治疗糖尿病的新药，并更好地理解为什么糖尿病患者的β细胞首先会出现故障。在这里，阿斯利康的领导团队是真正的交易，有首席执行官帕斯卡·索里奥特（Pascal Soriot）、首席医疗官约翰·耶伊（John Yee）博士和healm糖尿病副总裁托弗·布鲁克（Topher Brooke）等专家。

梅尔顿博士的实验室并不是唯一在干细胞研究方面取得进展的团队。这两个维亚细胞和倍他洛基他们已经开发出自己的方法，用干细胞制造胰岛素分泌细胞。在这三组细胞中，ViaCyte是最远的，已经成功了开始人体临床试验.即便如此，ViaCyte已表示其治疗最早将于2019年或2020年获得FDA批准，要实现这一目标，还需要做很多工作。尽管这些治疗能够惠及患者还有很长很长的路要走，但如果成功的话，它们可能会彻底改变1型糖尿病的治疗和潜在风险同时，请提供对2型糖尿病的见解AJW/ER/KC