临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病的人

由马修·加尔萨

Vertex的新细胞疗法由干细胞制成，旨在取代1型糖尿病患者的胰岛素生产细胞。该治疗很快将在临床试验中开始测试，以确定其安全性和功效。

三十多年前，道格·梅尔顿医生的儿子在六个月大的时候被诊断出患有1型糖尿病。梅尔顿博士是一位杰出的科学家，这个改变人生的事件促使他开始寻找治疗1型糖尿病的方法，而不仅仅是一种治疗方法。他的研究实验室多年来一直致力于发现一种将干细胞转化为β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)的方法。

随着时间的推移，Semma Therapeutics是一家生物技术公司，它率先使用干细胞衍生的人类胰岛作为1型糖尿病的潜在治疗方法。他们取得了几项重大科学进展，包括能够生产大量可恢复胰岛素分泌的人类β细胞，并于2019年被Vertex收购。

顶点药品自建立在Melton的实验室和Semma治疗博士的所有开创性和基础上。顶点最近宣布该公司很快将启动1型糖尿病治疗药物VX-880的临床试验。VX-880是第一个“完全分化的干细胞衍生胰岛细胞疗法”，但这意味着什么?

1型糖尿病在免疫系​​统时，将一种复杂的细胞和蛋白质保护身体免受感染的蛋白质，并保持健康，攻击产生的胰腺的胰岛素中的β细胞胰岛素，称为胰岛细胞。研究人员认为，用新的健康细胞替换受损的胰岛细胞是可能的，但这可能也需要一种方法来防止身体的免疫系统攻击和破坏这些新细胞。这可能是治疗1型糖尿病的有效方法。这就是干细胞的作用所在。

干细胞尚未发展到成熟细胞中，该细胞构成了药物和组织，例如骨骼中的细胞，心脏，脑，基本上是身体的每个部分。干细胞形成身体中的细​​胞库，其可以变成这些专用细胞中的一个或另一个，但要这样做，它们必须收到专门的指示。例如，干细胞可以在正确的条件下成为新的血细胞，并具有正确的生物学说明书。为了使细胞疗法如VX-880，干细胞在实验室中生长并指示成为能够产生胰岛素的胰岛细胞。然后可以将它们移植到有1型糖尿病的人中。1型糖尿病不是干细胞可能是治疗的唯一疾病，无论它们是专门的实验室还是在一个人内部。

这是一个令人兴奋的研究领域。如果科学家可以让干细胞变成安全，工作胰岛细胞，然后成功将它们移植到患有糖尿病的人身上，他们可能能够将一个人恢复到健康状态。科学家长期以来，胰岛移植可以有效地“治愈”糖尿病，但供体材料一直不足。For the VX-880 therapy, because the stem cells are not a person’s own stem cells, a person will also receive an immunosuppressive therapy that will act to turn off the immune system and keep it from attacking these new cells – this is similar to a person who receives an organ transplant.

这项临床试验旨在证明VX-880疗法是否有效以及是否安全。如果它成功了，后续的3期临床试验将招募更多的人来进一步研究它的有效性和安全性。

临床试验标识符：NCT04786262

试用名称：VX-880在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和有效性研究

糖尿病的类型:1型

什么是试验测试?这项研究将考察不同剂量Vertex公司的VX-880疗法的安全性、耐受性和有效性。该试验将包括约17名经历过低血糖意识受损和严重低血糖事件的1型糖尿病患者。参与者将接受VX-880的输注(通过静脉输送)——完全成熟和工作的胰岛细胞，最初是干细胞。每位患者将与护理团队一起对纳入和排除标准进行全面审查，以确定考虑到试验的限制条件，参与和维持先前和正在进行的治疗(如胰岛素)是否适合他们。每个人都不一样，答案也可能不同。参与者还将接受持续的免疫抑制药物治疗;这将保护新的胰岛细胞免受免疫系统的攻击。所有的移植，包括为1型糖尿病获得肾脏和/或胰腺的移植，都必须服用免疫抑制药物，对于VX-880细胞疗法的首次临床试验，这也将是正确的。

试验测量是什么？

Vertex将评估几种不同的结果:

• 从治疗开始到期五年的“不良事件”或“严重不良事件”数量

• A1C低于7％的参与者的数量（或从他们的起点中的一个百分点减少）谁在一年后没有经历严重的低血糖事件

• 治疗一年后不需要胰岛素的参与者人数

• 治疗一年后刺激c肽水平的变化。测量c肽是科学家们广泛使用的一种方法，用来评估一个人自己产生了多少胰岛素，即使他们正在服用胰岛素。c肽是一种分子，它附着在人自身产生的胰岛素上，并在胰岛素从胰腺释放出来时与胰岛素分离。如果一个人的水平提高，这可能表明VX-880细胞的功能。

试用位置：目前包括迈阿密卫生系统大学，宾夕法尼亚大学和马萨诸塞普通医院。可以添加更多网站。

你感兴趣吗?

如果您：您可能有资格加入该学习：

• 18-65岁吗

• 已被诊断为1型糖尿病至少五年

• 在过去的一年里至少有两次严重低血糖的记录

• 是稳定的糖尿病治疗计划

• 使用连续葡萄糖监测器（CGM）在筛选审判之前持续至少三个月，并且愿意在审判期间使用CGM

• 没有先前的胰岛细胞移植，器官移植或细胞疗法

想要查询更多的信息：联系顶点医疗信息617-341-6777或Medicalinfo@vrtx.com.。