亚历山大·沃尔夫(Alexander Wolf)、艾米莉·雷吉尔(Emily Regier)和妮可·考夫曼(Nicole Kofman)著

Twitter摘要:最新研究显示，@Harvard + @MIT糖尿病干细胞团队对小鼠T1D的“功能性治疗”取得了有希望的结果

什么是最新的高德赢ac米兰区域官方合作伙伴调梅尔顿/安德森的研究伙伴关系正在研究一种功能性治疗糖尿病的药物干细胞移植？

梅尔顿博士的研究小组2014年，它吸引了大量的兴奋发表从人类干细胞中产生大量胰岛素生成细胞的一种方法。这些细胞在植入啮齿动物体内时成功地使血糖正常化，但仅限于那些没有正常免疫系统的动物。如果植入免疫系统正常的动物体内，这些细胞可能会被攻击为“外来细胞”

现在，一个研究发表于自然医学(一份在科学家中非常受尊敬的著名期刊)一月份的报告显示，该小组通过将细胞放入由麻省理工学院安德森博士实验室开发的保护性“封装”装置中，克服了这个问题。当植入患有1型糖尿病和健康的免疫系统，这些被封装的β细胞被证明有效地治愈它们，产生胰岛素和使血糖水平正常化近6个月(174天)。研究结束时对这些细胞的检查证实，这些设备中仍然含有能产生胰岛素的细胞。

植入的细胞持续治疗糖尿病近6个月，而没有被小鼠健康的免疫系统破坏，这一事实表明，封装干细胞可能是成功植入干细胞的答案。当然，这种治疗方法在实际人群中的作用尚不清楚，也将带来新的挑战，但这是使其成为现实的关键一步。

(更多关于干细胞和封装的信息，请参阅下面的FAQ。)

干细胞的常见问题

哈佛干细胞研究所在研究什么?

正如我们之前所描述的学习曲线梅尔顿博士的团队创造了一种开创性的程序，将人类胚胎干细胞和诱导多能干细胞转化为功能性人类β细胞，这种细胞位于胰腺中，可以产生胰岛素。β细胞可以适当调节小鼠体内的葡萄糖水平，就像没有1型糖尿病的人体内的β细胞一样。梅尔顿博士的细胞不仅可以根据葡萄糖水平的变化产生胰岛素(即，β细胞在葡萄糖高时产生更多胰岛素，在葡萄糖低时产生更少胰岛素)，而且梅尔顿博士的程序也可以在试管中产生大量的β细胞。这是至关重要的，因为在现实世界中，治疗数以百万计的1型糖尿病患者需要大量的细胞，远远超过目前从已故捐赠者那里获得的数量。

封装意味着什么，为什么它很重要?

干细胞移植治疗1型和2型糖尿病的最大障碍之一是保护移植的细胞免受免疫系统的攻击。由于这些细胞对身体来说是“外来的”，没有免疫系统的保护，它们在植入后通常会被破坏。从患者自身的干细胞中产生β细胞可能会解决没有糖尿病的人的这个问题，但在1型糖尿病患者中，免疫系统甚至会攻击患者自身的β细胞。防止这种免疫破坏的一种方法是使用“封装”来保护植入的细胞。这种方法本质上是将细胞置于一个保护性的壳层屏障(“胶囊”)中，使胰岛素得以释放，而不让免疫系统攻击植入的细胞。为了“封装”他们的干细胞衍生的β细胞，梅尔顿博士的团队与麻省理工学院的丹尼尔·安德森博士合作。

还有谁在研究糖尿病的细胞封装疗法?

维亚细胞目前，一种产品已经在人体1/2期临床试验中进行了测试，在细胞封装竞赛中遥遥领先。它最近从BetaLogics该公司一直在研究自己的细胞替代方法，用于治疗糖尿病，而且操作起来更加低调。Sernova他们还在开发一种封装装置，目前正在对供体胰岛细胞进行临床试验评估，但他们还没有从干细胞中创造细胞的合作伙伴。要了解更多关于这些团体的信息，请查看我们的过去的学习曲线．

Manu Venkat, Alexander Wolf和Hannah Deming著

什么是干细胞，它们如何治疗糖尿病?来自哈佛的令人兴奋的项目仍处于早期阶段，更多的研究正在更新

简短的总结:哈佛干细胞研究所的研究人员已经发现了一种从干细胞中产生大量人类胰岛素细胞的方法(还有待证实!)。如果进一步发展，这种细胞来源可能会加速糖尿病药物的开发，并导致改变1型和2型糖尿病的疗法。然而，基于这一技术的疗法获得批准并进入市场还需要一段时间。了解更多关于这项研究的潜力和局限性，以及其他研究可用于糖尿病治疗的胰岛素生产细胞的小组。

哈佛大学的一个研究小组将干细胞和1型糖尿病带入聚光灯下

还记得干细胞吗？早在21世纪初，当科学家发现干细胞发展成多种不同细胞类型的独特能力（例如，从骨髓中提取的干细胞可能转化为心脏细胞）时，它们就占据了报纸头条。这意味着人类干细胞有可能产生细胞和组织来替代受损的细胞和组织并治疗疾病。不幸的是，干细胞用于治疗的潜力并没有像2000年代的炒作所暗示的那样迅速实现。现在，由于哈佛干细胞研究所的最新研究，它们成为治疗糖尿病讨论的主要焦点。

本月早些时候，一个由道格拉斯·梅尔顿博士领导的哈佛科学家团队得到了JDRF、赫尔姆斯利慈善信托基金、美国国立卫生研究院等机构的支持，在杂志上发表了一篇论文单间牢房他概述了一项突破性的新程序，将人类胚胎干细胞和人类诱导多能干细胞转化为功能性人类β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)。梅尔顿博士实验室制造的β细胞可以适当调节小鼠体内的葡萄糖水平，就像没有1型糖尿病的人体内发现的β细胞一样。人们希望这些细胞最终能够被移植到真正的人类患者身上。从理论上讲，植入这些细胞可以让患者在很长一段时间内，甚至可能永远不需要注射胰岛素。

梅尔顿博士小组的论文发表后，一些主流媒体的头条新闻大肆宣扬，糖尿病的治愈方法可能近在眼前．但事实并非如此——它甚至还没有在人体上进行测试，而这一里程碑可能至少还需要几年的时间。杰出的糖尿病临床医生和研究人员杰·斯凯勒博士指出希望对于新的以细胞为基础的治疗1型糖尿病的方法一定不能被允许变成炒作(一些病人说，他们从20世纪70年代起就一直听到“五年之内就能治愈!”希望这样的信息越来越少)。尽管如此，哈佛的工作还是令人兴奋的——尽管还处于初级阶段——在本文中，我们希望解释我们可以合理预期的未来。

是什么让哈佛的这则新闻令人兴奋?

有两个主要因素使梅尔顿博士生产细胞的方法特别引人注目:数量和质量。梅尔顿博士的方法可以在试管中产生大量的β细胞。过去，从死者身上移植人类胰岛(在胰腺中发现β细胞的结构)对1型糖尿病患者有非常积极的效果，一些移植患者已经好几年没有服用胰岛素了。然而，没有足够的胰岛可用。一个更丰富的细胞来源，比如Melton博士的手术中的细胞，可以帮助更广泛的患者更容易接受细胞移植。

当然，如果细胞不能正常工作，生产大量细胞是没有意义的。幸运的是，通过对细胞培养和动物模型的广泛研究（但值得注意的是不梅尔顿博士的研究小组表明，他们的干细胞衍生的β细胞以一种精确且反复对葡萄糖作出反应的方式产生胰岛素(例如，β细胞在葡萄糖高时产生更多胰岛素，在葡萄糖低时产生更少胰岛素)。在被植入1型糖尿病的啮齿动物模型仅仅两周后，这些细胞改善了血糖控制，并有效地“治愈”了啮齿动物(我们注意到，尽管这不是第一次治愈1型糖尿病的啮齿动物)。虽然梅尔顿博士的团队及其支持者目前专注于1型糖尿病，但细胞移植也可以帮助使用胰岛素的2型糖尿病患者。

糖尿病的其他干细胞疗法还在研究中吗?

与Melton博士的团队不同，ViaCyte公司正致力于植入一种不同的细胞源，该细胞源于人类胚胎干细胞，用于治疗1型糖尿病。与Melton博士的研究不同，ViaCyte的产品是由未成熟的胰腺“祖”细胞（你可以将其视为“启动”细胞）制成的，一旦进入体内，这些细胞就会成长为更成熟的胰岛素生成细胞。与成熟的β细胞植入物相比，这些祖细胞可能有一些优势：1）它们可以在植入物后的缺氧（缺氧）中存活，而β细胞不能做到这一点；2）它们可以“生长”成多种胰岛细胞类型，而不仅仅是β细胞（β细胞不是唯一受1型糖尿病影响的细胞，因此为多种细胞类型制造干细胞植入物可能是有益的）最近公布在与英属哥伦比亚大学的蒂莫西·基弗博士的合作中制定了一个程序以可扩展的方式从人类胚胎干细胞中生成成熟的功能性人类β样细胞。与ViaCyte的细胞不同，这些细胞在实验室中成熟，在植入时已经“长大”了。虽然不完全等同于成熟的β细胞，但这些由BetaLogics程序产生的“β样”细胞表现出葡萄糖反应性胰岛素分泌。在老鼠身上，植入这些细胞大约六周后就逆转了糖尿病。相比之下，ViaCyte使用的胰腺祖细胞需要三到四个月才能产生类似的反应，因为它们在体内需要时间才能变成功能性细胞。

干细胞移植和免疫系统

对于1型和2型糖尿病来说，干细胞移植的最大障碍之一是保护植入的细胞免受免疫系统的攻击。当细胞被移植到体内时，免疫系统会识别它们是外来的，并像感染一样攻击它们。在1型糖尿病患者中，这些植入的细胞可能虽然这种反应可能不太严重，但也很容易受到首先导致疾病的自身免疫攻击。多亏了之前胰岛和胰腺移植的经验，研究人员已经知道，如果免疫系统不被额外的药物治疗所抑制，免疫系统很容易破坏这些移植s、 不幸的是，长期使用此类药物会产生副作用，包括增加感染和某些癌症的风险。

ViaCyte和BetaLogics正在解决这个问题，他们自己的细胞移植使用“封装”设备，基本上作为外壳，在细胞和免疫系统之间提供屏障。然而，这些外壳仍然让葡萄糖和胰岛素进出。ViaCyte的VC-01疗法（大约有信用卡那么大，放在皮肤下）是现在开始测试在人类身上。梅尔顿博士的团队还没有自己的植入装置，尽管他们正在与其他小组合作(包括麻省理工的丹·安德森博士)以推动这些努力。

平衡希望和炒作

值得注意的是，现在预测梅尔顿博士的研究或ViaCyte或BetaLogics所做的工作是否会成为一种经批准的人类临床治疗方法还为时过早。安全性和有效性研究需要几年时间才能进行，并且不能保证这些细胞会在人类身上产生与已观察到的相同的结果即使他们这样做，整个过程可能需要十年或更长的时间才能真正到达患者。ViaCyte是监管过程中走得最远的——它是迄今为止唯一一个获得监管部门批准开始在人类身上进行临床试验的群体，在过去，ViaCyte曾暗示其治疗可能达到100%FDA将于2019年或2020年批准。

尽管如此，我们还是有理由对哈佛大学、ViaCyte和BetaLogics所做的工作感到兴奋。虽然这些还不应该被认为是治愈，但早期的突破确实为我们都在等待的更大的临床里程碑铺平了道路。我们希望，即使Melton博士、ViaCyte或BetaLogics的项目本身没有获得监管部门的批准，他们的工作也将为以后的努力奠定基础，使之能够走得更远。利用干细胞的力量来治疗甚至治愈糖尿病将是科学上的一个奇迹，我们向所有每天都在努力这样做的研究人员、基金会和公司致敬。

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