作者:亚当·布朗、汉娜·戴明、刘南希和凯利·克洛斯
推特摘要:在t1d工作中最有前途和最具挑战性的部分是什么?在我们的HCT访谈中,从专家那里了解更多。
小结:我们对赫尔姆斯利慈善信托基金(HCT)1型糖尿病(T1D)项目的两位先驱(每年为1型糖尿病研究、治疗和服务提供5000万美元)进行了广泛的采访:HCT受托人大卫·潘齐勒(David Panzirer)和患者倡导者达娜·鲍尔(Dana Ball)。在我们采访的第二部分,David和Dana分享了他们对1型糖尿病领域最大挑战和承诺的难以置信的见解。他们认为最重要的进步是什么?他们如何定义治疗?什么样的2型药物可以用于1型?请继续阅读,了解更多信息,并继续关注我们五部分系列的后续部分:
第一部分。赫尔姆斯利慈善信托基金如何成为糖尿病最重要的参与者之一,以及1型糖尿病的资金需求和挑战
第2部分:1型糖尿病领域的未来——未来将面临哪些挑战和承诺?
第三部分。糖尿病争议:技术、争论和“治疗”
第4部分:T1D交流:David和Dana推动创新型1型糖尿病研究的故事。
5.部分可以主张糖尿病从艾滋病毒/艾滋病运动的成功经验是什么?
1型糖尿病研究进展
KELLY CLOSE:你觉得会在类型中最重要的进展1型糖尿病在未来五年?未来10年?
大卫·潘齐勒:我认为未来五年最重要的进步将是CGM,它将足够精确,可以开始自动化一些胰岛素输送。我一直说,如果我们能够在一夜之间自动控制基础发病率,并让人们控制住,这将对1型糖尿病患者产生巨大的影响。我希望在接下来的十年里,我们能更接近胰岛素输送的自动化,但我不相信你会有一个装置,你会戴在人身上,然后说,‘像没有糖尿病一样生活吧。’我确实认为我们可以从今天起有巨大的进步,但我认为1型糖尿病太复杂了,无法完全自动化。
达纳球:在未来的五年里,将有难以置信的精确、易于佩戴、连接的传感器。我相信,糖尿病患者个性化护理的未来在于传感器的使用和采用。我希望看到在自动化胰岛素输送和通过技术减轻患者负担方面取得的进展——低糖暂停和治疗范围系统;TEST我希望我们也看到患者认识到他们是缺失的一部分,他们需要采取行动,无论是参与研究、献血,还是加入我们的1型糖尿病大军。
亚当·布朗:你们每个人如何定义1型糖尿病的治疗方法?如果胰岛素输送可以大部分自动化,每三天使用一次泵是否算是治疗方法?
大卫当前位置我给治疗下了定义,就好像你的生活就像从未患过疾病一样。
达纳:我认为,一个自动化的胰岛素给药系统在治疗的家庭。我认为它治愈的负担。曾经一度垂死的艾滋病患者现在可以吃三片药片在睡前。他们明白智力,这种疾病还没有走,而是因为他们之前,他们是不一样的。我不定义为治愈永久逆转1型糖尿病,无管理要求,无论是药物还是它的一个设备。我认为“治愈”是什么,可以减压个人从管理1型糖尿病和控制血糖的负担。糖尿病是时候,它的压力,它的钱,它的担心,这是没有得到控制你的血糖受损。
汉娜:1型糖尿病领域缺少的最大的东西是什么?
大卫当前位置:我认为1型糖尿病的工作组非常分散;他们并不总是一起工作,我认为这其中的一个巨大原因是筹资资金的竞争。我们已经开始并继续帮助建立桥梁,并与所有对改善糖尿病患者生活感兴趣的实体合作。
达纳:我同意–有太多相互竞争的利益,大多数人都想独立经营。
凯利:支持者们都应该多考虑一下。换个角度,我们能谈谈你认为全球1型糖尿病最需要满足的方面吗?
大卫当前位置在世界上的一些地方,1型糖尿病被判死刑的事实是可怕的。我们需要让人们获得维持生命所需的工具。一种不受热或冷影响的稳定胰岛素将是可怕的。
达纳:同意–我们确实需要更好的全球护理和胰岛素治疗。我认为,其他未满足需求的主要领域包括翻译研究的资金和专业知识;为第二阶段研究提供资金;数据和护理标准;研究的新终点(如时间范围);生活质量;以及改善美国和世界各地1型糖尿病治疗的报销和财务负担。
亚当:总而言之,你们每个人都认为1型糖尿病领域在未来五年或十年面临的最大挑战或威胁是什么?
大卫:就行业而言,我们需要尝试增加使用技术来管理1型糖尿病的人数——公司需要看到这一数字在增加,1型糖尿病技术产品可以赚钱。如果工业界看不到在太空中盈利的方法,创新将继续非常缓慢。
达纳:定制疗法将创建患者子集,用于市场疗法。我们将如何激励金融投资和行业参与?我们如何为成功做好准备并积累证据以应对压力大的报销环境?患者是否会出现并接受不断变化的护理和治疗方案?谁来照顾1型糖尿病患者?
治疗1型糖尿病的2型药物
凯莉:这就很好地回答了我们的下一个问题。请多跟我们谈谈你是如何看待治疗1型糖尿病的2型糖尿病药物的?
达纳:我认为有很多希望。这将不是一个只有胰岛素的世界。就前进而言,我认为关键在于从这些研究中了解到了什么,然后与拥有这些药物的公司建立合作关系。我们可以进行一些非常明智的临床试验,找出谁会对这些药物产生反应以及为什么。
在我13年的职业生涯中,我从未说过“1型或2型”。我一直认为,“这不可能是正确的。”1型领域的许多人都说,“嗯,这种药物并不重要。这是针对2型超重人群的。它永远不会帮助1型。我们为什么要投资于此?”我一直说,“我们不知道。”血糖变异性!是葡萄糖,这两者之间有联系——我认为我们在很多方面都做了伤害。现在世界在黑白思考,1型和2型,我们在这里。13年后,我很高兴我一句话也没说,因为现在我敲所有公司的门说,“我们想设计一项研究,因为你的药物可能有助于1型糖尿病患者。”
凯莉:当你考虑治疗1型糖尿病的2型药物时,哪种药物最吸引你?
达纳当前位置二甲双胍是一种低挂水果,因为它非常安全,而且对儿童安全。如果我们谈论改变1型糖尿病是纯胰岛素系统的看法,二甲双胍是如此重要。世界也发生了变化,1型不再是瘦人症;有很多体重指数升高的人将受益于二甲双胍。[编者按:由于JDRF提供了280万美元的赠款,T1D交易所正在研究二甲双胍治疗超重青少年1型糖尿病].
我们现在关注的是DPP-1和SGP-1抑制剂。这需要时间,我们需要为这些不同种类的药物找到合适的患者。我们需要把对话升级。
医疗创新的变化
凯莉:当你展望1型糖尿病的未来时,你认为需要进行大量的医疗保健创新吗?还是这是一个例外?
达纳当前位置我对1型糖尿病不太担心,因为1型糖尿病成年人平均每年看医生两次,每次20分钟。因此,医生一年中有40分钟参与患者的护理。1型主要是由患者或家庭每天、每小时引发的疾病。我认为我们需要改进技术来减轻负担。
大卫:1型糖尿病是我所知道的唯一一种疾病,患者及其护理者正在做出药物的剂量决定,如果你真的错了,可能会导致你死亡——而且他们会在365年7月24日做出这些决定。1型糖尿病是一种永不停歇的折磨。如果患者和他们的护理者要保持良好的血糖控制,他们最终将成为疾病管理的领导者。我们努力将技术推向市场,以减轻管理这种疾病的负担。
凯莉:那也是关于影响决策者报销的问题。现在对医疗服务提供者的时间进行更多的投资可能会在以后获得巨大的回报。
大卫:我认为自动胰岛素输送有可能彻底改变1型糖尿病患者的护理。我们从T1D交换的数据中知道,绝大多数人没有达到A1c目标。在大多数情况下,这并不是因为缺乏尝试。1型糖尿病患者必须成为兼职胰腺,这项工作由没有糖尿病患者的身体完成。
[编者按:披露:诽谤部分得到了赫尔姆斯利慈善信托基金的慷慨资助。]
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