“患者在我们所做的一切，”根据欧文·法里斯博士和凯瑟琳·奥卡拉汉FDA设备和辐射健康中心(CDRH)的负责人。作为一名31年的全职患者和15年的患者倡导者，这句话我已经听过无数次了，尤其是来自监管机构和行业的代表，比如我们抨击基金会(The diaTribe Foundation)的新倡导负责人艾米丽·菲茨(Emily Fitts)。vwin德赢网在我担任这两种职务的经验中，我从这份声明中得到了安慰，但是，正如我们在患者参与咨询委员会的首次会议上所了解到的，许多患者群体并没有像我们一样在这份声明中得到同样的承诺和信任。

FDA CDRH组装专家委员会的患者和病人的倡导者FDA于2017年10月11日至12日在马里兰州Gaithersburg召开了公共咨询委员会会议。此次会议标志着FDA最重要的公共努力，以实现他们的承诺，即把跨越疾病的患者放在首位，试图识别和打破长期以来阻碍我们的巨大障碍和存在的无限机会真正的病人接触。CDRH正在经历实质性的结构变革，走向系统化他们部门的病人参与-指出，到2017年底，公司100%的员工将以某种形式与患者接触，这与他们向评估医疗设备的转变有关总产品生命周期．

会议的主要亮点是与会者、委员会和FDA相互作用的新框架，主要包括:

• FDA专员Scott Gottlieb博士，CDRH主任，Jeffrey Shuren博士，他坐在第一排整个为期两天的会议，CDRH临床试验项目主任Owen Faris博士概述了CDRH与患者接触的系统性变化;
• 患者、患者权益倡导组织、制造商(如阿斯利康、强生、赛诺菲和波士顿科学公司)、市场研究人员和其他与会人员与FDA成员进行了一系列圆桌讨论，他们认真倾听，促进了探索性问题的讨论，并对每个小组的关注、问题和想法进行全面总结;
  
  • 讨论的主题包括:
    • 临床试验设计中的患者参与
    • 患者招聘，注册和保留
    • 向参与者和其他患者传播试验数据和结果
• 在其中移动公共开放会议期间，16名发言者（包括患者，护理人员，行业代表和患者倡导者）分享了关于与FDA医疗器械过程的挫折的令人痛苦的证词，以及作为一种医学伤害的患者的影响，以及对最近的欣赏纳入患者声音和观点的进步;
• 来自不同利益相关者的演讲，讲述了他们自己在临床试验过程中的成功、失败和经验教训(这是一个非常重要的领域，因为它在许多领域都是一个挑战)，包括:
  
  • 来自杜克临床研究所和临床研究参与信息研究中心(CISCRP)的代表介绍了临床试验企业的患者参与工作;
  • 阿斯利康、美国国家癌症研究所和斯克里普斯转化科学研究所代表就患者参与临床试验设计进行了介绍;
  • 来自强生、波士顿科学、以患者为中心的结果研究所(PCORI)和国家罕见病组织(NORD)的临床项目运营代表就患者招募、登记和保留进行了介绍;和
  • 由来自ClinicalTrials.gov和Sage Bionetworks的代表向试验参与者介绍研究结果。
• 针对FDA问题的公开委员会讨论，传达了每位成员在当前流程中创造实质性改变时所感受到的奉献和责任的深度。

会议以委员会对如何回应的讨论而告终FDA的问题，目的是总结为期两天的会议的主题，并为委员会提供初步结论和行动步骤。

在达成普遍共识的情况下，该委员会指出，它应该牵头与FDA和行业制定一个框架，详细说明如何在临床试验设计期间让患者参与，以揭开临床试验过程的神秘面纱。所有成员一致认为，该框架应确定如何解决患者在参与临床试验时面临的障碍(如社会经济地位、文化变量、文化素养)。在讨论设计临床试验时，首要的主题是尽早和经常地让患者参与。在我们看来，作为亚当·布朗和我，我们希望看到更多去年写的，我们希望看到更多的耐心投资在以下方面:

• 应该尽早邀请病人并教他们如何准备。
• 病人不仅应该得到交通费方面的补偿，而且还应该得到时间方面的补偿——许多人已经离职，而且得不到报酬。
• 制造商应该被告知和教导病人参与的价值，这样就有了对齐，而不是“打勾”的练习。

为了解决临床试验的登记和保留问题，委员会强调了在试验之前、期间和之后对患者进行教育的反复过程的重要性，特别是通过在患者材料中使用简单的语言、插图和视频解释(如知情同意)。为了确保试验人群与现实世界的患者人群更好地匹配，委员会强调，有必要向缺乏服务的社区开展知情外联，这些社区对参与增加的障碍有适当的文化和社会知识。最后，委员会指出PCORI是吸引患者的资源，因为他们现有的工作是增加试验多样性和让患者参与试验设计。

除了试验执行细节，委员会还讨论了向参与者和普通患者沟通临床试验结果的重要性，这应该在试验开发过程中详细说明。委员会，以及其他与会者，呼吁患者倡导委员会是可信的来源，为更广泛的患者社区翻译结果，发展和相关影响。

请参阅FDA的官方摘要在这里．

来自糖尿病的班纳特·邓拉普(Bennet Dunlap)是12人委员会的一员，他对该小组的可能性表示乐观。正如他所提到的，FDA，特别是CDRH方面，已经做出了协调一致的努力，与糖尿病患者社区进行合作。我们赞赏FDA在了解过去十年糖尿病患者的经历和风险方面所做的努力!这些年来我们在抨击文章中提到的努力的重点总结如下:

• FDA/NIH公共研讨会-糖尿病治疗技术创新:人工胰腺(一种自主系统)的临床开发——2010年11月10日
• 创新人工胰腺研讨会- 2013年4月9-10日
• 糖尿病在线聊天- 2014年3月31日
• fda -患者关于糖尿病未满足需求的对话- 2014年11月3日
• FDA公共研讨会:糖尿病管理软件的监管科学考量- 2014年11月13日
• 糖尿病矿山创新峰会:实现糖尿病科技的承诺- 2013年11月15日
• FDA实时网络研讨会-人工胰腺:FDA与糖尿病社区的对话- 2016年6月2日
• 第四届美国国立卫生研究院AP研讨会-当前和新兴技术的测试和采用- 2016年7月6-7日
• 糖化血红蛋白A1c (HbA1c)以外的糖尿病预后指标- 2016年8月29日
• A1C以外的血糖结果:标准化和实施- - - - - -2017年7月21日
• 降低老年人群中可预防的与低血糖相关的药物不良事件的风险- 2017年9月12日
• FDA人工胰腺指导- - - - - -FDA修改了AP指南草案，纳入了JDRF的反馈，使该途径对患者更加友好- 2011-2012.
• FDA血糖仪精度指导- - - - - -在收到数百条来自患者和行业的意见后，FDA修改了BGM准确性指导草案- 2014-2016

PEAC主席Paul T. Conway(美国肾脏病患者协会，患者倡议)对公开会议的发言者作出了回应，他对自己的经历发表了情绪化的评论，并尖锐地总结道:“热情、个人兴趣(这很重要)以及你们对后继者的关心，这些都不会被这个委员会漏掉，尽管我们来自各行各业。我们是来改变世界的。”

Emily Fitts对这篇文章也有贡献。