Rebecca Killion女士，FDA患者代表

自2002年以来，Rebecca Killion女士一直是FDA内分泌和代谢药物咨询委员会(the endocrinology and Metabolic Drugs Advisory Committee of the FDA)的患者代表，该委员会负责糖尿病药物。1997年，丽贝卡在参加海军陆战队马拉松训练时被诊断出患有2型糖尿病。2001年，她患上了糖尿病酮症酸中毒(高血糖)，几乎致命，之后她开始需要胰岛素。该委员会最近建议FDA对所有新的糖尿病药物制定额外的心血管结果要求，Rebecca是该委员会投票反对该建议的16名成员之一。我们相信这一额外的要求将减缓糖尿病治疗的创新。可以找到新要求的副本在这里-丽贝卡是这份请愿书的联合发起人。在接受媒体diaTribe采访时，她讨论了自己投票的理由。

非常感谢你接听我们的电话!我们只是想和你谈谈你在小组里的角色以及你从病人的角度看问题的想法。我们有时感到FDA没有足够的重视与患者行为和药物依从性相关的问题。你觉得服用糖尿病药物容易吗?

蕾贝嘉:正如我在FDA会议上讨论糖尿病药物对心血管的安全性时所说的，“如果保持适当的血糖控制很容易，那么每个人都应该有适当的血糖控制。”然而，这并不容易。会议上有人说了很多次，让我非常担心的是“我们已经有十种毒品了。”然而，包括我自己在内的许多糖尿病人的经验是，有些药物会起作用，有些药物不会起作用，有些药物会产生难以忍受的副作用，还有一些药物只是在短时间内有效，然后就失去了功效。你可以很快地学习十种药物。你必须考虑药物;你必须给病人提供信息;你必须了解风险是什么。然后由医生和病人共同决定什么是最好的。每个人都必须决定自己的治疗，因为糖尿病的治疗负担每天都在糖尿病人身上。

diaTribe:顾问小组最近投票建议为糖尿病药物制定更严格的心血管指南——你能告诉我们更多关于投票的情况吗?

蕾贝嘉:通常，在我参加过的所有其他委员会中，投票都是由与会成员进行的投票。这一次，麦克风上有表示“是”、“否”或“弃权”的按钮。投票结束后，屏幕上会出现一张包含所有结果的图表。当我看到投票结果是14比2，而我是两个反对票中的一个时，我的胃都要倒在地上了!我无法相信投票结果会如此不平衡。我无法相信大多数人会同意或推动如此沉重的事情。

谩骂:同样。你觉得他们为什么这么做?

蕾贝嘉:尼森医生，提出这一改变的医生，现在非常流行。他真的利用了关于恐惧、诉讼、暴露和风险不利的时代精神。他说:“我认为糖尿病治疗是以血糖为中心的(过分注重控制血糖)。”尼森认为自己是心脏病患者的伟大倡导者，他确实是，上帝保佑他。但尼森是一名心脏病学家，他不是内分泌学家，也不是糖尿病学家，他对糖尿病的了解还没有达到他热衷的程度。就糖尿病药物而言，我们不是在治疗心脏病，而是在治疗糖尿病。有一次一个外行跟我说"没人会死于糖尿病"我们必须更好地教育公众。糖尿病是一种疾病，如果你不小心的话，可能会突然发病。

你对这场辩论有什么感觉?

蕾贝嘉:这很令人沮丧，因为我不认为我们通过这种辩论来推进糖尿病治疗。我也为FDA感到遗憾，因为它现在处于进退两难的境地。我回想起艾滋病流行的时候，食品和药物管理局(FDA)因未能及时将药物推向市场以挽救生命而遭到抨击。现在，人们指责食品和药物管理局(FDA)把钟摆摆得太远，向市场投放了大量危险药物。FDA面临着相当艰巨的任务，既要相对谨慎，又要让人们选择治疗方法。

diaTribe:从你的角度来看，你认为FDA实施Nissen博士提案的修改版本的可能性有多大?

蕾贝嘉:我很难预测FDA会怎么做。我认为他们很可能会采纳某种经过修改的建议。这并不完全是尼森的方法，但我认为FDA可能会在批准前和/或批准后进行某种心血管安全试验。我相信我们会在这个问题上达成一些妥协，因为如果他们试图在没有一些更合理的方法的情况下实施尼森的建议，这对糖尿病患者是有害的。它的效果如何，它的可行性如何，我想我们会知道的。它会随着时间的推移而演变，我相信它最终会成为一个需要重新评估的问题。正如我所说，我的两个担忧是，这一决定将对药物开发产生负面影响，也将推迟新药上市。

你认为最好的情况是什么，最坏的情况是什么?

蕾贝嘉:我想说，最坏的情况是，由于这些负担，我们甚至有更少的药物被考虑。开发的药物会更少;创新会减少;你会对糖尿病药物的开发产生负面影响。这是最不应该发生的事情当你有一种疾病正在达到全球流行病的程度。最好的情况是对试验进行一些修改，从而提高识别心血管风险的能力，而不仅仅是糖尿病风险。如果你能找到一种改进试验的方法，使他们能够更好地识别这些意外风险，那么我认为这将是最好的情况。

你认为FDA什么时候会对这个问题做出回应?

蕾贝嘉:他们已经有了。他们把这个作为指导，而没有征求公众的意见，这是很不寻常的。

这让我们感到惊讶和失望。让我们感到惊讶的是，美国糖尿病协会(American Diabetes Association)的小组成员缺席了。你对助理地检官不在场感到惊讶吗?

蕾贝嘉:事实上，我非常惊讶——几乎我参加过的所有其他小组，都有多位演讲者，而这次会议只有三位。会议的描述很模糊，会议的目的也不明确。我看了所有的背景材料，我不得不说，当我到达时，我仍然不确定会议是关于什么的。

我认为我们没有想要更多地宣传它，这太糟糕了。下次我们会，我们会确保我们的读者知道它。

蕾贝嘉:这就是我认为病人群体如此重要的地方。你不能放弃你作为一个病人的责任，有人会想，在这个国家有这么多糖尿病患者，他们可以发出强有力的声音。应该鼓励糖尿病患者与FDA联系他们的药物治疗经验，无论是好的还是坏的，这样FDA就可以做出更明智和现实的决定。FDA包括像我这样的患者代表，以在考虑药物批准时获得患者的观点。这一观点太重要了，不能只局限于咨询委员会会议。糖尿病患者也需要成为倡导者，应该毫不犹豫地联系FDA、国会、制药公司和其他决策者，强调与各地糖尿病患者有关的问题。

这听起来很有价值。丽贝卡，再次感谢你的宝贵时间。我们很高兴在FDA顾问会议上获得您的意见，我们向您为糖尿病和患者所做的一切表示敬意。