将人工胰腺推向市场
是的
亚当·布朗
正如38号诽谤所指出的编辑来信美国食品药品监督管理局(FDA)在承诺的12月1日截止日期前发布了备受期待的人工胰腺指导草案(AP)。本文件提供了FDA对实施人工胰腺研究的建议和建议，最终FDA将审查并批准该系统供患者使用。在指南发布前的几个月里，JDRF对FDA施加了巨大的压力现在新下我们很高兴看到该机构采纳了JDRF的许多建议，并希望FDA对合理、灵活的开发和研究过程的重视最终转化为对AP的更快的监管批准。
FDA提出了将AP推向市场的三个阶段研究进展:早期可行性研究、过渡研究和关键研究。根据该指导文件，可行性和过渡性研究将需要少量参与者、短期研究，并在临床研究环境下进行，并有仔细的医疗监督。最终批准该设备的关键研究将至少持续6个月，并将在现实世界中进行，参与者将继续他们的日常生活。无论何时FDA批准一种医疗器械，它都需要证据来确保它既安全又有效。因此，在设计和评估AP时，将考虑到这一观点。
批准AP的关键研究将比较两组:“对照组”将使用标准胰岛素泵和CGM
今天，患者将手动给药并设定基础剂量。他们将与一组佩戴人工胰腺系统的人进行比较，该系统会根据CGM值自动改变胰岛素剂量。第一代AP将是“控制范围”，这意味着该系统的目标是将患者的血糖值保持在一个范围内(例如70-180 mg/dl)，而不是一个单一的数字。这也被称为“混合闭环系统”，因为患者仍然需要给药并设定基础率，但如果血糖倾向于过高或过低，AP会自动增加或减少基础胰岛素。在未来，更先进的系统将需要更少的患者干预，并将以设定葡萄糖值为目标，而不是范围(例如，100 mg/dl);然而，可能需要更好的CGM，甚至更快作用的胰岛素，甚至胰高血糖素(一种快速增加血糖的激素)。
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为了获得FDA的批准，研究必须表明佩戴人工胰腺的患者与佩戴人工胰腺的患者相比，其糖化血红蛋白不会增加
传统泵和CGM(这被称为“非劣等”)。但FDA可以允许A1c升高，只要佩戴ap的患者有其他改善(如低血糖降低)。除了非劣等性，优势研究可以证明，人工胰腺比仅仅使用标准胰岛素泵和CGM更好。对于这种说法，人工胰腺必须使糖化血红蛋白至少提高0.4%和/或使低血糖或高血糖(CGM测量)至少提高30%。
这份指南草案是人工胰腺发展的重要一步。考虑到指南中概述的安全性要求，我们最担心的是研究的招募和成本——AP不能增加严重低血糖、高血糖或糖尿病酮症酸中毒的发生率。虽然这当然是一个合理的安全标准，但这些事件的低发生率意味着需要长期和大规模的研究。另外，研究必须纳入复发性严重低血糖或高血糖患者(人数相当少)。机构也倾向于有经验的CGM/泵使用者(>3-6个月)，或至少接受4 -6周CGM培训的泵使用者。有了这些想法，我们预计这些研究的招募将会有一定的挑战性、耗时和相对昂贵。然而，在这一点上，我们认为这不是一个“如何”的问题，而是一个“何时”这样一个系统将进入市场的问题。
指南文件的当前版本是“草案”，因为它公开征求患者、研究人员和行业代表的公众意见。如果你有兴趣阅读这个技术性很强的文件，请点击在这里．公众意见将在2012年3月5日之前接受，并可以提交在这里．我们希望FDA在完成文件并开始评估人工胰腺试验时，能够牢记1型糖尿病患者的日常风险，以及第一代AP系统降低这些风险的潜力。尽管今天有了最好的技术，胰岛素仍然是一种难以给药的药物，不幸的是，错误总是会发生。我们欢迎任何可以减少这些错误和改善糖化血红蛋白的方法。
对于那些不熟悉人工胰腺的人，请参阅我们的免费书籍《靶向治疗1型糖尿病:我们要等多久?》的第5章。,可以在www.www.ahwyms.com/cure．有关人工胰腺的最新进展，请参阅我们最近的糖尿病技术会议的报道会议上的珍珠在谩骂# 38。最后，对于那些对人工胰腺研究感兴趣的人，我们建议参观JDRF的人工胰腺项目联盟和JDRF临床试验连接．ab
