在FDA的一个加热的一天，为什么新药物课可以让我们更接近个性化治疗。

几周前，我有特权解决FDA咨询小组由于它称重新药物的特点和缺点，适用于2型糖尿病。In this particular case, the advisory panel was effectively considering the merits of an entire drug class, since J&J’s Invokana (pronounced In-vo-CON-a; the scientific name is canagliflozin) is now set to be the first ever SGLT-2 inhibitor approved in the United States. SGLT-2 inhibitors improve blood glucose control by causing the kidneys to excrete any excess glucose in urine. The final 10-5 vote in favor of approval was an endorsement for Invokana from the panelists, especially since the most influential ones voted for approval; that said, there were a number of safety concerns raised during the discussion regarding certain groups of patients, particularly those with serious kidney disease.

可能并不可能是您，Invokana - 或任何SGLT-2抑制剂 - 不会是一个完美，全包的解决方案，这将彻底改变治疗2型糖尿病。实际上，大多数FDA小组成员都觉得那些有意义受损的肾功能（超过35％的糖尿病患者20岁及以上的人慢性肾病)应该尽量避免使用这种药物。因此，FDA的大部分讨论都被专家们的担忧所主导，他们担心Invokana只对一些人有效。这是千真万确的;在这个时代中ADA和重大的科学领袖要求“个性化”,这似乎是一个原因,以确保它是规定仔细,但几乎没有理由精益远离批准,特别是考虑到大部分的病人不是无关的糖化血红蛋白6.5%,将近一半的目标不是在艾达7%的目标。

去年ADA / EASD位置陈述2型糖尿病的治疗非常强调“个体化治疗”，我们相信SGLT-2抑制剂类药物完全符合这一概念。如果糖尿病界确实认真对待为每个患者寻找正确的治疗方法，那么SGLT-2抑制剂就可以发挥重要作用——那些可能受益的患者将使用它们，而那些SGLT-2抑制剂存在不可接受的安全风险的患者将不会使用它们。问题在于，鉴于美国大约一半的糖尿病患者A1c水平不低于7% (ADA推荐的目标)，我们需要更多的治疗选择。

实现良好的葡萄糖控制的挑战直接转化为医疗保健成本 - 这变得越来越重要，糖尿病的前1％ - 约20万人 - 每年平均每年平均超过10万美元，而每份0.1％每年100万美元，根据我们与2010件作家的对话药物经济学由Elise M. Pelletier和她的同事．这个群体迫切需要帮助，他们(和他们的医疗保健专业人员)需要更多可支配的工具。sglt -2并不能帮助最昂贵的1%人群中的每一个人，但这类药物可以帮助防止人们患上昂贵的相关疾病。在我们看来，这一切都是关于保持健康和治疗的“成功”，并创造性地思考什么能让患者专注于确保他们的治疗和健康决定是有效的。如果新的化合物甚至可以帮助少数人获得并保持他们的葡萄糖在控制之下——或者至少在第一个治疗不起作用时转移到另一个治疗-节省会很重要。

另一方面，值得考虑的是那些刚开始患2型糖尿病的人。对于大多数人来说，二甲双胍通常被认为是诊断时使用的最好的治疗方法——它有效，有多年的安全数据，并有潜在的癌症保护作用。但这只是说说而已一般来说．斯克里普斯大学的埃里克·托波尔博士认为，多达五分之一的患者将会患上癌症没有好处由遗传因素引起的二甲双胍。使用DPP-4抑制剂（Januvia，Onglyza）或者这组可能更好SGLT-2抑制剂．问题是大多数人从未发现他们对二甲双胍的遗传非反应者 - 当他们的葡萄糖和A1C水平未能改善时，结果是浪费时间，沮丧和恼怒。虽然目前没有关于遗传测试和药物反应的研究，但我们希望看到一些完成。如果被证明是遗传测试可以帮助个性化治疗，这将是一个很好的消息，特别是如果付款人开始报销这些测试。我们在最近的JP摩根医疗保健会议上了解到，现在有一家提供此类测试，23和美国，它只需99美元即可。

虽然医疗保健提供者对任何个体化治疗的成功都很重要，但患者本身才是真正重要的。这就是为什么我们创建了倾居患者的个性化治疗指南, and it’s why we hope that, when the dust clears, SGLT-2 inhibitors and other emerging drug classes will have an important place in diabetes – we love classes that appear to be easier to take and easier to prescribe and, as long as safety holds, that seems true for this new class. Plus, of course, we love the rumblings that this may ultimately be useful for type 1 patients – we look forward to hearing the research on this front. There’s a right diabetes management combination for everyone, and the best way to ensure that remains true is to embrace new research, therapies, and technologies, even if they can’t solve everything at once.

最好，

凯莉L.关闭