FDA如何改变对药物批准的看法，让患者获得更好的治疗？

我们没有很多公众人物患有1型糖尿病，并且愿意谈论它。玛丽·泰勒·摩尔多年来一直担任这一职务；尼克·乔纳斯，最近。哈莉·贝瑞患有某种形式的疾病，尽管她并没有真正提高公众的认识。（2007年，有人引用她的话说，她已经治愈了自己的1型糖尿病——“我已经设法戒掉了胰岛素，所以现在我想把自己归入2型糖尿病，”她说

我的观点是，糖尿病社区，1型和2型，没有足够的高知名度发言人——这使得最高法院大法官索尼娅·索托马约尔的回忆录如此令人耳目一新。正如吉姆·赫希（Jim Hirsch）在其优秀的“日志”中所描述的那样，索托马约尔不仅承认她从小时候起就患有1型糖尿病，而且还以动人的方式讲述了它对她生活的影响。书本身，我亲爱的世界几周来，她一直在畅销书排行榜上名列前茅，我希望大法官继续利用她的平台来吸引人们对糖尿病的关注，并通过她的榜样激励其他患者。

本月早些时候，FDA做出了近期记忆中最令人震惊的决定之一拒绝批准诺和诺德的新型超长效胰岛素脱胶剂（Tresiba）。这尽管FDA咨询委员会以8-4的赞成票通过，这通常预示着药物获得批准。相反，FDA要求该公司进行大规模心血管结局试验，以确保该药物不会造成过度风险（参见新的现在下一个在里面抨击#49了解更多详细信息）。心血管结局试验可能会使degludec在美国的批准推迟几年，尽管欧盟和日本等其他主要监管机构已经批准了该药物，并且给了它一个非常有利的“标签”（使用说明）。虽然我们认识到胰岛素安全的必要性，但我们还是希望FDA重新考虑如何平衡新药的风险和收益，特别是考虑有条件地批准1型和无心血管疾病的药物（一开始）。

Degludec本身不是问题所在。对大多数人来说，与市场上已有的胰岛素相比，它在降低低血糖和控制血糖方面可能更为有效。这就是说，如果degludec没有首先获得批准，诺和诺德就无法开发另一种胰岛素，即IDegLira，它可能是一种突破性的胰岛素/GLP-1组合产品。如果没有增量更改，更有意义的更改将变得不太可能。

总的来说，FDA决定的更广泛问题是它发出的关于药物开发的信号——这可能损害美国的医疗保健，而不仅仅是糖尿病。该机构非常害怕批准一种不确定的药物，它经常会瘫痪，我们已经看到糖尿病药物的大量延迟，包括阿洛格列汀、维达格列汀、SGLT-2抑制剂和各种肥胖药物。

影响是巨大的。我们需要公司尝试大胆的新事物以寻求最好的治疗方法。但这些努力代价高昂，如果公司认为FDA最好是不可预测的，最坏是敌意的，他们就不会进行投资并承担风险。就德固德而言，像诺和诺德这样的行业巨头可以为其融资ce计划进行大规模心血管安全性试验，但FDA的决定威胁到小型公司，甚至可能阻止他们在特定人群中存在安全风险的情况下研发新的创新型糖尿病药物，而这正是研发中的每一种药物。我们能做些什么？分享我们的观点与FDA和其他政府官员合作是改变当前监管理念的一个想法——有关如何参与的想法，请查看Kerri Sparling's“为病人辩护的途径“在抨击#46–但也有一个纯粹的实际考虑。诺和诺德将进行的心血管结局试验可能需要大量的参与者，而仅仅找到足够的志愿者是很困难的。如果你愿意的话，我强烈建议你考虑自愿参加这类研究——因为试验是随机的，而且在胰岛素的情况下，会有一个比较胰岛素臂，所以不能保证你会在试验期间得到药物治疗。然而，每一位志愿者都得到了离FDA批准更近的药物。

非常好,，

凯利L.克洛斯