1型糖尿病领域的未来——未来的挑战和希望是什么?我们采访了David Panzirer和Dana Ball。

作者:亚当·布朗、汉娜·戴明、南希·刘和凯莉·克洛斯

twitter的简介:在t1d工作最有前途和最具挑战性的部分是什么?请在我们的HCT访谈中了解更多。

简短的总结:我们采访了赫尔姆斯利慈善信托(Helmsley Charitable Trust) 1型糖尿病(T1D)项目(该项目每年为1型糖尿病的研究、治疗和服务提供5000万美元)的两位先驱:HCT受托人大卫•潘齐尔(David Panzirer)和患者倡导者达纳•鲍尔(Dana Ball)。在我们采访的第二部分，David和Dana分享了令人难以置信的见解，他们认为在1型糖尿病领域最大的挑战和前景是什么。他们认为最重要的进步是什么?他们会如何定义治愈方法?哪种2型药物可以用于1型?请继续阅读更多内容，并继续关注我们的五部分系列文章:

第1部分。赫尔姆斯利慈善信托基金如何成为糖尿病最重要的参与者之一，以及1型糖尿病的资金需求和挑战

第2部分。1型糖尿病领域的未来——未来的挑战和希望是什么?

第3部分。糖尿病的争议:技术、争论和“治疗”

第4部分。T1D交流:David和Dana推动1型糖尿病创新研究的故事。

第5部分。糖尿病倡导者可以从艾滋病运动的成功中学到什么?

1型糖尿病研究进展

凯利•克洛斯:你认为在未来5年内，1型糖尿病最重要的进展是什么?未来10年?

大卫PANZIRER我认为，未来五年最重要的进展将是CGM，它将足够精确，开始自动化胰岛素输送。我一直说，如果我们能在一夜之间自动化基础发病率并让人们处于控制之中，这将对1型糖尿病患者产生巨大的影响。我希望在未来的十年里，我们能更接近胰岛素输送的自动化，但我不相信你会有这样一种设备，你把它放在人们身上，然后说，‘去过你没有糖尿病的生活吧。’”我确实认为我们可以在现有的基础上取得巨大的进步，但我认为1型糖尿病太复杂了，不可能完全自动化。

DANA球：在未来五年内，将会出现精确到令人难以置信的、易于佩戴的、连接在一起的传感器。我相信糖尿病患者个性化护理的未来在于传感器的使用和采用。我希望看到自动化胰岛素输送的进展，并通过技术减轻患者的负担——低血糖暂停和治疗范围系统;检测和提高对治疗1型糖尿病的2型药物的认识;以及设备数据的标准化。我希望我们也能看到患者明白，他们是缺失的那一块，他们需要采取行动，无论是参与研究、献血，还是成为我们1型糖尿病大军的一员。

亚当·布朗:你们每个人如何定义1型糖尿病的治疗方法?如果胰岛素输送能够实现自动化，每三天打一次泵算治愈吗?

大卫:我定义一种治疗方法，就好像你从未得过这种病一样。

丹娜：我认为自动胰岛素输送系统属于治疗家族。我认为它治愈了负担。曾经濒临死亡的艾滋病患者现在可以在睡前服用三片药。他们理智上明白疾病并没有消失，但他们已经和以前不一样了。我不把治愈定义为无需管理的永久性逆转1型糖尿病，无论是药物还是设备。我认为“治愈”是任何能够减轻个人管理1型糖尿病和控制血糖负担的方法。糖尿病是时间，是压力，是金钱，是担忧，是血糖失控造成的损害。

汉娜:1型糖尿病领域缺少的最重要的东西是什么?

大卫:我认为研究1型糖尿病的小组是非常分离的;他们并不总是一起工作，我认为一个很大的原因是筹款的竞争。我们已经开始并将继续帮助建立桥梁，并与所有对改善糖尿病患者生活有兴趣的实体合作。

丹娜:我同意——太多的利益竞争，大多数人都想独立经营。

凯莉:支持者们都应该多考虑一下。换个话题，我们能谈谈全球1型糖尿病需求未得到满足的主要领域吗?

大卫事实上，在世界上的一些地方，1型糖尿病就像是死刑判决，这是可怕的。我们需要让人们接触到生存所需的工具。一种不受热或冷影响的稳定胰岛素是非常棒的。

丹娜同意——我们确实需要更好的全球护理和胰岛素的获取。在我看来，其他未满足需求的主要领域包括翻译研究的资金和专业知识;第二阶段研究的资助;数据和护理标准;研究的新终点(例如，时间范围);生活质量;改善美国和世界范围内1型糖尿病治疗的报销和财政负担。

亚当:从大局来看，你们认为在未来5年或10年，1型糖尿病领域面临的最大挑战或威胁是什么?

大卫:就行业而言，我们需要尝试增加使用技术来管理1型糖尿病的人数——公司需要看到这一数字的增长，1型糖尿病技术产品是可以赚钱的。如果工业界无法在该领域找到盈利的途径，创新将继续非常缓慢。

丹娜:量身定制的疗法将创造出细分的患者群体来销售治疗方法。我们将如何激励金融投资和行业参与?我们如何为成功做好准备，如何积累证据来应对压力很大的偿还环境?患者会出现并接受不断变化的护理和治疗方案吗?谁来照顾1型糖尿病患者?

治疗1型糖尿病的2型药物

凯莉:这就很好地引出了我们的下一个问题。请跟我们多谈谈你是如何考虑用2型糖尿病药物治疗1型糖尿病的?

丹娜:我觉得有很多希望。这将不是一个只有胰岛素的世界。就向前发展而言，我认为诀窍在于从这些研究中学习到什么，然后与拥有药物的公司建立合作关系。我们可以进行一些非常巧妙的临床试验来找出谁会对这些药物产生反应以及原因。

在我13年的职业生涯中，我从未说过“1型或2型”。我一直在想，这不可能是对的1型药物领域的很多人说，“这个药物不重要。这是针对2型超重人群的。这对1型糖尿病没有帮助。我们为什么要投资这个?”我一直说，“我们不知道。”血糖变异性!这是葡萄糖，这里有一个联系——我认为在很多方面，我们做了一个伤害。现在世界的思维是黑白的，1型和2型，而我们在这里。 Now 13 years later, I’m glad I never said a word, because now I’m knocking on all the companies’ doors and saying, “We want to design a study because your drug may be able to help people with type 1.”

凯莉:当你考虑治疗1型糖尿病的2型药物时，哪种药物最吸引你?

丹娜:二甲双胍是唾手可得的药物，因为它非常安全，而且对儿童也很安全。如果我们要改变1型糖尿病仅仅是一个胰岛素系统的看法，二甲双胍是非常重要的。世界也发生了变化，1型糖尿病不再是一种瘦人病;有很多BMI增加的人会从二甲双胍中受益。[编者按:在JDRF 280万美元的资助下，T1D交易所正在研究其用途二甲双胍治疗超重青少年1型糖尿病]．

目前，我们专注于DPP-4抑制剂，GLP-1激动剂，SGLT-1和SGLT-2抑制剂。这需要时间，我们需要找到适合这些不同类型药物的患者。我们得把谈话升级。

医疗保健创新的变化

凯莉:当你展望1型糖尿病的未来时，你认为需要大量的医疗保健服务创新吗?或者，这是这个日益增长的主题的一个例外?

丹娜我对1型糖尿病就不那么担心了，因为1型糖尿病成年人平均每年看医生两次，每次20分钟。这是一年中医生参与病人护理的40分钟。1型主要是患者或家庭驱动的疾病，每天、每小时发生一次。我认为我们需要改进技术来减轻负担。

大卫:1型糖尿病是我所知道的唯一一种疾病，患者和他们的护理人员正在决定一种药物的剂量，如果你真的弄错了，可能会杀死你——他们在365天每天24小时都在做这些决定。1型糖尿病是一种永不停歇的折磨。最终，如果患者和他们的护理人员要保持良好的血糖控制，他们将成为控制疾病的领导者。我们努力将能够减轻控制这种疾病负担的技术推向市场。

凯莉:那也是关于影响报销的决策者。现在在医疗保健提供者的时间上更多的投资可以在以后获得巨大的回报。

大卫:我认为自动胰岛素输送有可能彻底改变1型糖尿病患者的护理。我们从T1D Exchange的数据中得知，绝大多数人无法达到他们的糖化血红蛋白目标。在大多数情况下，这并不是因为缺乏尝试。患有1型糖尿病的人必须成为胰腺的兼职者，而这一工作在没有糖尿病的人身上是由身体精心完成的。

[编者按:披露:谩骂的部分支持来自赫尔姆斯利慈善信托基金的慷慨赠款。]

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