1型糖尿病治疗的新型干细胞疗法寻求FDA对临床试验的批准

Twitter摘要：ViaCyte寻求FDA的批准，以进行第一人类研究的新型封装干细胞治疗＃T1D

7月17日，ViaCyte提起申请FDA进行VC-01的第一次人类研究，这是1型糖尿病的新型细胞替代疗法。该方法采用胰腺祖（父母）细胞，并在ViaCyte的“Encaptra”设备中包装它们（以保护它们免受免疫发作）大约1 x 3英寸的尺寸。然后植入皮肤下的Encaptra，使细胞成熟成胰岛素的β细胞。理论上，它们将成熟以调节类似（如果不相同）方式的血糖到天然胰腺细胞。在植入之后，在紧急情况下，可以容易地监测这些细胞并容易被移除。

待申请的申请批准申请，早期第1/2阶段的VC-01临床试验将在两年内注册大约40磅的参与者。试验将主要测量VC-01对C-肽的影响，胰岛素生产的生物标志物。如果一切顺利，ViaCyte希望将这种治疗促使到2020年。但是，ViaCyte需要从这个早期研究中回答的几个主要问题 - 可能导致肿瘤生长？植入细胞如何葡萄糖敏感？应该植入多少个细胞以获得最佳结果，以及它们可以植入多长时间？细胞是否也能够影响胰高血糖素水平？

虽然临床试验的开始仍处于未决的FDA批准，但在工程中看到新的糖尿病患者令人兴奋，因为在过去几年里有很多失望治愈正面。ViaCyte的工作已经存在主要由JDRF支持，这使得这使得第一家公司预计将细胞替代疗法带入人类测试中的1型糖尿病。-ajw / ab.

*更新：8月19日，ViaCyte宣布FDA已批准其请求启动VC-01的1/2阶段临床试验。