JDRF对FDA施加压力，鼓励更快批准人工胰腺

最近，JDRF加大了对FDA的压力，以鼓励更快地开发和批准用于1型糖尿病的人工胰腺(AP)。11月下旬，JDRF宣布11万人签署了一份请愿书，敦促FDA避免将AP推向市场的不必要延误——令人印象深刻的是，前10万人的签名仅在23天内就收集到了。这份请愿集中在FDA即将于12月1日发布的人工胰腺指导文件草案上。该文件代表了该机构目前对AP的想法，并为人工胰腺系统需要遵守的监管要求奠定了基础。例子包括临床试验、设备特性和安全规定。在其他要求中，JDRF呼吁FDA允许在不超过3个月的室内试验之后，对人工胰腺系统进行短期的住院评估。在该指南发表之后，JDRF发布了一份声明，表示它受到该文件的“鼓励”，该机构已经对许多建议作出了回应。

最终，JDRF担心不必要的繁重的监管要求将减缓甚至停止人工胰腺的创新和发展。这类监管的一个很好的例子是美国食品和药物管理局(FDA)迟迟未批准的美敦力公司Veo胰岛素泵/ CGM系统。自2009年以来，这种设备已经在美国以外的50多个国家使用，这是人工胰腺的第一步，但在美国仍然无法使用。需要提醒的是，当Veo检测到(通过CGM)血糖水平低于阈值(如70 mg/dl)时，Veo可以自动暂停胰岛素输送。最近的数据表明，Veo在减少夜间低血糖方面特别有用，这是1型糖尿病患者的一个严重问题，也是严格控制血糖的一个常见障碍。据我们所知，美国批准Veo的主要试验，即ASPIRE研究，预计很快就会开始，这意味着FDA的批准最早也要到2012年底或2013年的某个时候。有关美敦力Veo的更多信息，请参阅会议上的珍珠在谩骂# 28。幸运的是，JDRF相信，最近发布的指导方针为从住院试验向门诊试验的转变制定了一个快速的时间表——考虑到Veo获得批准的延迟，这是一个非常好的消息。

这份JDRF请愿书紧跟着一份这封信是写给FDA局长的Margaret Hamburg博士来自美国糖尿病协会(ADA)、美国糖尿病教育者协会(AADE)、内分泌学会和美国临床内分泌学家协会(AACE)。这封信同样聚焦于即将发布的美联社指导草案，敦促FDA采纳此前由JDRF和主要临床医生提出的建议。这些建议包括呼吁更大的灵活性，更短的试验，以及承诺使用CGM数据来评估人工胰腺系统(而不是更多涉及的实验室血糖测量)。我们很高兴看到这些组织共同努力，以传统的草根方式影响FDA，根据早期迹象，FDA在发布的指导文件中认真对待这些建议。它们正直指食物链的顶端，考虑到这四个组织的联合影响力，很难想象FDA不认真对待这些建议。

最后，JDRF也拿出了一个全页广告《纽约时报》和《华盛顿邮报》于11月2日刊登了上述报道。该广告呼吁人们注意致命低血糖的危险，并指出FDA即将发布的美联社指南将在将救命的人工胰腺推向市场方面发挥重要作用。这则广告有些争议，因为它展示了一张患有1型糖尿病的8岁女孩的照片，并声称20个像她一样的人中就有一个会死于低血糖。起初，我们对广告中引用的惊人数据感到惊讶，但JDRF首席执行官杰弗里·布鲁尔(Jeffrey Brewer)澄清说，这是基于菲利普·克莱尔(Phillip Cryer)博士的研究，他是一位备受尊敬的低血糖研究人员和学者。我们认为，这一统计数据可能会被误读，误以为每20名1型糖尿病患者中就有1人死于低血糖，每年或在儿童时期，而不是在一生中，而在一生中，每个人都会死于某种疾病。也就是说，我们相信这则广告最终是非常有价值的，因为它引发了许多关于低血糖及其相关危险的讨论，并明显提高了教育水平。我们同意JDRF的观点，即任何可以通过人工胰腺预防的死亡都是不可接受的，我们期待随着一份经过深思熟虑的FDA指导文件的发布，更多的关注和合作。ab