致糖尿病在线社区的公开信：你如何通过支持临床试验来帮助预防1型糖尿病-请帮助找到更多的人来测试替利珠单抗

作者：凯利·克洛斯和阿拉斯代尔·威尔金斯

推特摘要：作为一个糖尿病社区，我们可以参与学习如何预防1型糖尿病——询问、乞求、劝说并让您的高危亲属了解更多关于替利珠单抗的信息

今年,，据估计，美国将有超过1.5万名儿童被诊断为1型糖尿病，添加到已包含多达全国有300万人. 对于我们这些1型糖尿病患者来说，最困难的是我们更容易了解构成其他新诊断的人群。由于遗传因素有助于确定1型糖尿病的风险，每年被诊断的一些儿童和年轻人很可能与已经患有1型糖尿病的人有关。他们可以是我们的兄弟姐妹，我们的儿子和女儿，甚至我们的堂兄弟姐妹、侄女和侄子。这个约斯林糖尿病中心估计，一个人患1型糖尿病的可能性是普通人群的10到20倍如果你的直系亲属——父母、兄弟姐妹或孩子——已经患有此病，尽管具体的风险会因多种因素而有很大差异。

虽然1型糖尿病患者的日常目标是尽可能有效地管理糖尿病，但长期的希望是最终治愈或预防1型糖尿病。预防的思想由来已久，很难证明。但是，有可能改变我们的亲属的生活，他们是发展1型糖尿病的最大风险，这是非常现实的。

目前，研究人员在寻找预防性治疗的最佳线索是抗cd3抗体，teplizumab和otelizumab。这些正在研发的药物旨在阻止免疫细胞破坏人体产生胰岛素的细胞，从而防止1型糖尿病的发生。从理论上讲，这些抗体可以减缓疾病的最初进展，甚至，如果使用得足够早，可以完全阻止1型糖尿病的发展。这些是我们认为值得为之奋斗的长期目标。你能想象如果你的糖尿病可以预防吗?我们知道，当我们已经患有1型糖尿病时，如何预防1型糖尿病还需要考虑很多。teplizumab试验规模非常大，而且进展并不像希望的那么快——我们作为患者可以做出巨大的改变!请向前一步，和你的亲戚聊聊，看看他们是否愿意帮助这些了不起的研究人员。

开发这些治疗方法的唯一途径是通过临床试验。这就是为什么国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所（NIDDK）正在赞助替利珠单抗在1型糖尿病患者亲属中的2期试验。在接下来的两年中，NIDDK的目标是招收大约150名年龄在8岁到45岁之间的人，他们都应该有一个1型糖尿病的近亲，至少两个与1型糖尿病发展相关的自身抗体，以及一些对葡萄糖挑战反应受损的证据。潜在的志愿者可以通过作为测试的一部分进行筛选来确定他们是否符合这些标准预防途径研究，在50个州中的48个州（除佛蒙特州和怀俄明州外）以及哥伦比亚特区至少有一个中心。甚至还有一个方便的在线放映www.pathway2prevention.org!

到目前为止，只有35人参加了替利珠单抗研究，部分原因是该研究需要连续14天30分钟的替利珠单抗输注，然后进行两小时的观察。在今天的忙得不可开交在这个世界上，我们知道从学校或工作中抽出这样的时间几乎是不可能的。但是…想想你能为你爱的有1型糖尿病风险的人和所有未来有糖尿病风险的人做些什么。你可以帮助预防这种疾病。

对参与者来说还有什么好消息呢?对你的底线的影响是好的。当然，这项研究不仅支付了所有的住宿和交通费用，还为参与试验的人提供了额外的1500美元补偿。如果你或你的亲戚(你的兄弟姐妹、妈妈、爸爸——任何45岁以下的一级亲属)住在丹佛、印第安纳波利斯、迈阿密、明尼阿波利斯、纳什维尔、纽约、匹兹堡、旧金山、西雅图和多伦多等大城市的学习中心附近或通勤距离内，请仔细思考他们是否真的可以参与这项重要的研究。有关更多信息，请查看我们最近的试用观察。如果您有资格并有兴趣参加，请致电305-243-6146或jskyler@miami.edu或者是丽莎·拉夫金，电话是305-243-6146lrafkin@miami.edu．他们真的会很高兴。

至关重要的是，作为一个糖尿病社区，我们要尽我们所能，造福子孙后代和其他可能有患糖尿病风险的人。参与试验的好处并不是抽象的。与1型糖尿病人住了近30年,我获得了如此多的力量和决心从参与研究显示我非凡的新的治疗方法和设备是可能的,以及如何更好的东西可能是由于新研究和新思维。诚然，像teplizumab这样的疗法还不是指日可待;要实现它在对抗1型糖尿病方面的真正潜力，可能还有很长的路要走。但这取决于我们——在这种情况下，也取决于我们的家人——确保替普利珠单抗和其他创新疗法不会永远在地平线上，令人垂手可得。如果我们想要达到预防和治疗糖尿病的那一天，我们需要开始向它前进。我不能保证替普利珠单抗或任何其他特定的治疗方法代表我们想要达到的目标。但我知道，如果我们不迈出第一步，就永远不会有任何进展。谢谢-谢谢! – for listening.

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