2021年1型糖尿病研究:科学、希望和临床现实

在我们今年的第二次虚拟冥想活动中，我们听到五位专家讨论了1型糖尿病的预防、延迟和治疗——包括筛查的重要性。

糖尿病治疗以来已经走了很长的路发现胰岛素100年前。近年来，我们看到了重大进展，包括新一代基础胰岛素、延缓1型糖尿病的免疫抑制药物、自动胰岛素输送(AID)和紧急救援胰高血糖素，所有这些都改变了糖尿病患者的生活方式。随着时间的推移，研究人员越来越接近预防、延迟和治疗1型糖尿病的可能性，最近开发的新疗法和技术正在帮助糖尿病患者活得更长、更健康。

然而，重要的是要记住，每一个新的潜在治疗都需要临床试验检验其安全性和有效性。这些试验需要时间，需要大量不同的参与者才能得到最具代表性和最准确的结果。临床试验有可能改变成千上万面临1型糖尿病风险的人和已经患有这种疾病的人的生活。

7月14日，diaTribe举办了今年的第二次沉思活动:2021年1型糖尿病研究:科学、希望和临床现实这一虚拟活动吸引了300多名参与者，他们就糖尿病临床试验和治疗的未来进行了活跃的讨论，包括预防和治疗。您可以查看该事件在这里．

讨论为特色专家提供了四位专家，并由撤消委员会成员进行了主持艾伦医生摩西：

• 亨利安哈尔特博士，小儿内分泌学家和医疗事务执行主任，普及生物

• 弗朗纳克博士考夫曼博士，杰出教授南加州大学凯克医学院尊敬教授;咨询委员会，诽谤

• 费利西亚博士PagliucaVertex公司1型糖尿病科学家兼副总裁/疾病领域执行

• Georgea Pasedis博士，药学博士，高级副总裁，全球医疗事务负责人，Dompé

阅读下面的文章，了解这次活动的真知灼见。

临床试验的潜力

临床试验是科学突破和发现的一个重要方面。为了让最德赢ac米兰区域官方合作伙伴新的药物和技术进入公众，它们首先必须经过严格的测试，以确保它们是安全和有效的。在糖尿病方面，临床试验起着至关重要的作用——我们不会有任何目前的进步援助没有他们的系统。Pagliuca博士(Vertex)说得很有说服力:“临床试验确实是科学突破和新药开发之间的桥梁。”

运行良好的临床试验需要时间，但它们有潜力教会我们很多关于糖尿病过程的知识。作为考夫曼博士说：“我们不得不只是延迟[糖尿病的发作]，但是这疾病的过程是什么？血糖变异较少，更多范围内的时间还是这些不仅仅是两年或三年的研究，这些是在更长的时间内需要进行的研究。“

当我们开始考虑推迟或预防1型糖尿病，甚至治愈它的可能性时，我们知道这些治疗方法需要在受控环境下进行测试。要做到这一点，我们需要更多有资格参加临床试验的人，并鼓励其他人也这样做。“我的一个重要信息是，临床试验真的是一件好事。这是我们把科学推进临床的方式，你应该把它收起来，思考它，并鼓励其他你认识的人参与进来。摩西博士．

您可以了解更多关于糖尿病治疗、技术和护理项目的临床试验，这些项目可能正在招募您所在地区的糖尿病患者在这里．

关于临床试验的招募

招募不同人群参加临床试验，并确保所有人都知道他们可能有资格参加试验，这是一项挑战。小组成员一致认为，研究人员需要在招募参与试验方面做得更好，特别是那些来自代表性不足和服务不足人群的人。

Pasedis博士他说，做到这一点的一个重要方法是通过“医患关系”和技术平台，这些平台可以“帮助我们预测招生和招聘模式”。其他人认为，家庭护理医生，而不是内分泌科医生，是一个很好的开始，因为寻求治疗的人可能最信任他们。

专家对招聘各种人口的困难困境进行了额外的思考。

“我们需要确保内分泌学家和其他医疗服务提供者知道他们的患者可能会参加哪些临床试验，”Pagliuca博士说。“我们需要确保那些在大学医疗中心没有患者的人有相同的参与临床试验的机会。不幸的是，这是一种疾病[1型糖尿病]美国超过150万人，所以有很多人可以从这些临床试验中受益。“重要的是要知道有时临床试验将使您允许您向他们的网站（并覆盖成本），如果您没有您附近的试用网站。许多临床试验开始使用远程健康扩大其覆盖范围。

Pasedis博士补充说：“我们需要找到更好的方法来招募患者，并扩大我们包括的孤立人群的招聘。我想到了如何瞄准服务不足的地区。许多临床试验没有适当的多样性水平。让我们谈谈处于临床试验中包含的最前沿的群体，以及如何继续识别患者在临床试验中。“

安哈尔特博士强调采用基于人口的招聘方法的价值。“患有最适当或受益的疾病的人们从临床试验中居住在他们的家中，临床试验正在临床中发生，”他说。“我们必须认识到，除非筛选以系统的，人口广泛的方式完成以确定具有自身抗体的个人，我们将在这种情况下陷入困境。”

我们了解更多关于的内容健康的社会决定因素和健康不平等，我们需要确保研究人群代表所有患有糖尿病的人都越来越重要。要了解更多信息，请阅读我们的文章：“种族和民族如何影响糖尿病患病率、治疗和并发症。“

筛选1型

小组成员非常清楚：没有筛查，我们不能希望成功预防或延迟1型糖尿病。我们不应该限制筛查患有疾病的家庭成员的筛查。摩西博士值得注意的是，超过90%的1型糖尿病患者没有糖尿病家族史，这使得正确诊断变得更加困难，而筛查可以帮助识别风险。安哈尔特博士持有相似的观点。他说:“1型糖尿病1期患者发展到3期的风险几乎是100%。”“1期或2期糖尿病的识别依赖于筛查，这突出了深入研究这些抗体(表明你患1型糖尿病的风险)的一个最关键的原因。”

强调另一个重要的筛查原因，安哈尔特博士与风险和一般人群筛查的数据讨论，这证明了糖尿病酮症中毒（DKA）发病率显着降低，潜在的致命情况，以及对血糖结果的长期负面影响。

然而，筛选并不是一项简单的任务。“筛查是很困难的,考夫曼博士说。“人们不一定想知道自己有患1型糖尿病等疾病的风险。”

考夫曼博士“当然，去公众那里筛查发生率仍然很低的疾病并不容易。我们什么时候筛查，我们筛查谁，谁支付筛查费用?这必须是一项公共卫生努力。”

关于预防和治疗

虽然我们不在那里，小组成员同意能够预防或甚至治愈1型糖尿病的可能性在地平线上。到达的是另一个故事。随着工程的预防和延迟治疗，需要定义一个“治愈”的真正意味着患有1型患者的人意味着什么。安哈尔特博士解释说:“治愈对一个人来说意味着对一个人接受的治疗的个人评估。治愈方法对不同的人有不同的含义。我知道的一件事是胰岛素不能治愈。没有人会同意胰岛素是一种治疗方法。”

同样的,考夫曼博士呼应了描述潜在治愈方法含义的挑战。“我们必须让越来越多的人血糖恢复正常，”她说。“如果你的血糖水平达到‘正常’，而不需要每天服用胰岛素，但仍然需要服用免疫抑制剂，这能治愈吗?”总得有人来做决定。[我相信]至少，我们必须使葡萄糖和其他与胰岛素缺乏和非生理胰岛素注射相关的代谢参数正常化。”

此外，还需要确保每个人都能获得临床试验和这些治疗进展，特别是那些糖尿病最不利影响的人。“为了确保每个人都能获得糖尿病治疗，我们需要在全球生态系统中做出更苛刻、更持久的承诺，并加强合作，”Pasedis博士说。“我们需要从整体上把临床试验带到代表不足的人群中，这些人可能没有机会接受教育。”

Pagliuca博士说我们学到和发现越多，未来似乎越希望。“对我们来说真正令人兴奋的是，在过去几年中，我们对我们对β细胞，干细胞生物学，免疫学和我们将这些作品放在一起的最近几年来，科学真的在一角，”她说。“我认为我们比我们曾经在这种技术中更接近。当然还有更多的工作要做，但是当我回顾一下我们能够十年前做的事情而不是今天，这是真的昼夜。“

看完整的事件在这里！