关于1型糖尿病患者的透视图从Rachmiel Levine治愈

由玛格丽特Nguyen.

3月，我们有机会参加13^钍Rachmiel Levine糖尿病和肥胖研讨会在Pasadena，CA，3月13日至15日。会议涉及各种主题，重点关注1型糖尿病的科学研究。演示讨论了寻找治疗方法的几种不同方法，领导专家还讨论了如何改善研究努力。

在寻找治疗过程中取得更高成功的必要步骤

在会议期间，博士。Richard Insel（JDRF，纽约）和大卫哈兰（马萨诸塞大学医学院，伍斯特，MA）讨论了研究设计，方法和审判的目的如何发展。科学家们都注意到先前治疗研究表明我们的成功和局限性，以及将领域的必要步骤前进。

Insel博士解释了如何优化1型糖尿病临床试验设计。他通过审查该领域的一些成功来开始介绍。他引用了这一点DCCT.- 患人为十年的地标试验，并表明血糖控制更大减少了并发症 - 作为一个非常重要的研究，表明糖尿病更好地管理糖尿病的关键益处。对于目前可用的疗法，今天诊断出1型糖尿病的人（平均）能够靠近正常的寿命 - 一个奇妙的声明，这是在制作中已经存在多十年的研究和治疗发展。然而，它们仍然有风险，以发展严重的糖尿病并发症。只有有限数量的疗法提供了糖尿病护理或并发症风险的疗法，如果只是暂时的人。例如，尸体胰岛移植可以诱导胰岛素独立，超过50％的移植受者在具有当前方案的50％的移植受者中诱导五年。另外，抗血管内皮生长因子治疗方法，防止过量血管生长，可以治疗糖尿病视网膜病变，甚至改善视力。然而，将需要进一步的精炼研究设计来使其他临床上有影响力的疗法更快地提供。

Insel博士为如何对1型糖尿病进行试验提供了一些建议。他指出，试验设计需要更好地占疾病的潜在发病机制 - 这种情况如何进展。此外，我们仍然缺乏对人类1型糖尿病发病机制的基本见解，也需要改善这一前面。另一个建议是瞄准β细胞和免疫系统，而不是仅仅关注一个或另一个，因为两种系统之间存在深刻的跨谈。He also asked researchers to take into account the heterogeneity of the population with type 1 diabetes and the need to consider a patient’s age, duration of diabetes, and genetic background and adopt a precision medicine approach to the disease, which means tailoring medical treatment to individual characteristics of each patient. Last, he spoke of the importance of using biomarkers to identify different aspects of the condition’s progression. Biomarkers are proteins, antibodies, or other molecules that give insight into what is happening inside the body. With the right biomarkers, researchers can potentially track if a therapy is showing a positive effect earlier in a trial. They can also determine who in a group of people might respond better to a particular therapy and who might not be a candidate at all. His general guidelines for designing a trial were clear and logical, and we hope that many in the audience were inspired to reevaluate their own projects after the talk.

Harlan博士讨论了最近发病的试验，并回应了Insel博士的消息，我们需要更好地了解1型糖尿病如何发展和进展。他指出，我们仍在努力确定的一些基本事实，例如不知道一个人在开发1型糖尿病之前有多少β细胞。与此同时，他争辩说，我们已经取得了一些收益。从历史上看，据信β细胞被动地被破坏了。然而，我们现在了解到，β细胞对免疫系统的攻击的反应可能会确定他们生存多久，因此它们可以产生胰岛素多长时间。这种理解今天正在影响治疗研究。

Harlan博士强调的另一点是，在学术界和制药中的研究人员都需要找到对患者合理选择的疗法。1型糖尿病的人现在比以往任何时候都更长，而且Harlan博士强调，我们需要足够安全的疗法，以使患者带走它们的值得。如果潜在的治疗的福利风险剖面有利于后者太多，则治疗不会是可行的。此外，他认为与1型糖尿病相关的遗传，免疫和生理多样性是寻找治疗的大障碍。对这些地区的1型糖尿病的更大了解可能有利于已经完成的研究。

1型糖尿病治疗中的新型研究概念

研究人员在广泛的新项目中提出了许多谈判。这些从封装的细胞疗法中变化 - 一种胰腺细胞的小袋，释放胰岛素，胰高血糖素和其他胰腺激素 - 使用沙门氏菌的疫苗来提供蛋白质疗法。会议展示了在非常早期阶段的研究项目，并且在开始达到人们之前需要进行广泛研究。然而，看到途径科学家正在探索这是鼓舞人心的。

在一个有趣的研究中，研究人员正在使用肠道免疫系统来提供疗法。Chantal Mathieu博士（Katholieke Universiteit，Leuven，Belgium）和她的同事正在使用转基因乳球菌乳酸（用于制作乳制品的细菌）阻止免疫系统攻击β细胞。该修饰使细菌分泌促胰岛素（分子胰岛素由白细胞介素-10（IL-10;抗炎免疫系统信号分子）。研究人员检查了与1型糖尿病患者症状的小鼠喂食这些遗传修饰的细菌可以阻止对β细胞的自身免疫发作。研究人员希望通过“将”促胰岛素和IL-10分子呈现给GI道，整个免疫系统将学会认识到促胰岛素是安全的并且停止攻击β细胞。当小鼠摄取这些细菌并用第三种化合物处理，抗CD3（免疫系统抑制剂），在59％的小鼠中长期逆转糖尿病。当然，这是在小鼠中进行的临床前研究，并且过去的疗法在小鼠中患有糖尿病，在400倍的情况下在没有产生类似的人类的结果。然而，研究人员正在使用创造性方法来试图找到治疗方法。