什么是JDRF的首席执行官官员亚伦·科尔斯基博士最兴奋？

由Nicole Kofman，Emily Regier和Alexander Wolf

Twitter摘要：@ jdrf's@ aaronjkowalski＃aade15的研究更新

今年奥德会议，JDRF的首席团官员和研究副总裁Aaron Kowalski博士提出了关于JDRF的研究举措的全面更新。在他看来，这是在JDRF的十年内进行研究进展的最佳年份！本文分享了KOWALSKI博士对下一个重大进展的讨论的关键点1型糖尿病，包括闭环系统，干细胞疗法，智能胰岛素和倡导。

闭环系统

我们在今年也听到了ADA会议，Kowalski博士认为这是什么时候，而不是如果闭环系统（又名，“人工胰腺”或“自动胰岛素交付”系统）将来到市场。这些系统涉及使用设备 -胰岛素泵，连续葡萄糖监测器（CGMS）和软件算法 - 决定胰岛素的程度是多少（和在某些情况下，Glucagon）提供。JDRF已经参与了自2006年以来加速开发AP系统的运动。

Kowalski博士认为，我们可以预期胰岛素的系统在未来几年内击中市场（〜2017-2018），以及胰岛素的双重激素系统和胰高血糖素（如仿生胰腺）可能需要更长时间的FDA批准）。特别是，他提到塞进塞进的启动目标最小670g /放大3混合闭环系统在美国，到2017年4月，应该可以实现枢轴临床试验已经招聘了参与者，预计将于2016年5月完成。请参阅此处全面概述开发中的闭环系统。Kowalski博士还请患者退房本文由成员写的“大脚家族“要了解闭环系统如何简化1型糖尿病的寿命。

糖尿病干细胞疗法

Kowalski博士对未来的潜力持乐观态度干细胞疗法对于糖尿病，可用于产生大量的功能，胰岛素（包括产生胰岛素的β细胞）。这些细胞可以理论地植入有糖尿病的人中，随后调节身体的葡萄糖水平，正如正常的β细胞一样。三个主要的研究小组在该领域显示了特定的承诺，包括哈佛干细胞研究所（在Dour. Doug Melton下），entalogics.（约翰逊和约翰逊），和天雪茄，在过去的十年中，JDRF的合作伙伴（JDRF捐赠了超过1500万美德赢首页元到Viacyte）。

ViaCyte是目前批准用于人类患者研究的唯一群体（其他群体正在研究其在动物模型中的疗法）。干细胞移植的最重要的障碍之一是保护患者免疫系统的攻击植入细胞。通过在其“中，通过包裹胰腺祖母（父母）细胞来接近这个问题”Encaptra.“装置，用作免疫细胞的保护屏障，并且大致是1 x 3英寸的尺寸。然后将该装置植入皮肤下，使细胞成熟到产生胰岛素，胰高血糖素和其他激素的细胞中。理论上，它们将成熟以调节类似（如果不相同）方式的血糖到天然胰腺细胞。

FDA得到正式认可的ViaCyte早期的人类临床试验2014年8月的圣地亚哥 - 多次试验参与者已经在进行治疗 - 最近经历过治疗和ViaCyte宣布它在加拿大开设了第二个网站。来自这一非常早期的研究的数据可以向道路上延长且更大的研究，并且有许多监管步骤必须在中期市场上市。尽管如此，它非常希望，天才是人类试验，这是公司技术的主要里程碑。

KOWALSKI博士明确表示ViaCyte的干细胞疗法（以及一般干细胞疗法）可能不会导致完全胰岛素独立性，但它们可以帮助患者维持更严格的葡萄糖控制和减少低血糖。正如我们从IRL HIRSCH博士等专家那里听到的那样倾居咨询委员会即使它们没有导致完全胰岛素独立，也可以认为为1型糖尿病的“治疗”。当然，每个人对“治愈”的定义是不同的，但毫无疑问，不得不持少胰岛素将是一个欢迎推进！

要了解有关干细胞治疗和糖尿病的更多信息，请查看此内容学习曲线。

葡萄糖响应胰岛素

像干细胞疗法一样，“智能”胰岛素不会是治疗一段时间的现实选择，但第一个葡萄糖响应胰岛素已经进入临床试验截至2014年秋季。葡萄糖响应/glucose-dependent insulin, or “smart" insulin, works directly in response to the body’s levels of blood glucose: the higher the blood sugar, the more insulin is released, and the lower the blood sugar, the less insulin is released. Theoretically, patients would only have to take the insulin once each day, and it would do all the rest at a molecular level – perfect dosing to maintain blood glucose in range all day. Dr. Kowalski expressed hope that thisJDRF支持的试验将激发主要的胰岛素制造商也对开发“智能”胰岛素更感兴趣，这样它就可以一天是护理标准。

宣传更新

作为首席任务官JDRF博士Kowalski博士致力于通过宣传将JDRF研究与更广泛的患者社区联系起来，确保有效的治疗更快地进入糖尿病的人们手中。在他的演讲中，他强调了以下宣传工作JDRF从事：

• 重新定义FDA对早期1型糖尿病的定义。这样做可以更好地激励公司专注于预防在疾病的早期阶段进行试验（例如当个体有四个胰岛自身抗体，因此近100％的糖尿病机会的几率）。

• 获取CGM的Medicare报道。KOWALSKI博士强调，解决这个问题是JDRF今年的立法优先权。

• 与之合作赫尔斯利慈善信托为了设计糖尿病健康政策的广泛举措，确保可用于糖尿病的人员可获得新的治疗方法。他很快就答应了更多细节。

糖尿病群落有很多期待JDRF的研究和宣传工作。谢谢Kowalski博士和JDRF，为我们提供如此令人鼓舞的更新！