希望源于Vertex的新疗法

治愈1型糖尿病的希望长期以来一直没有被科学发现。当Vertex制药公司宣布其第一个临床试验参与者的积极数据时，我们可能离我们的目标更近了一点。

自发现胰岛素100年前，该领域已经见证了胰岛素治疗和输送以及用于1型糖尿病管理的血糖监测技术的许多进步。然而,治愈对于1型糖尿病的治疗仍然难以捉摸。

对于任何新的治疗方法，都需要进行严格的临床试验，以测试药物或设备的安全性和有效性。这些试验需要时间，有时经过多年的试验，药物或设备根本无法成为现实。

“临床试验是科学突破和治疗任何疾病的新药之间的桥梁，”Vertex公司1型糖尿病疾病领域主管Felicia Pagliuca博士说。

本月，一项临床试验(仍在进行中)公布了一些结果有趣的数据．Vertex的安全性、耐受性及疗效研究vx - 880治疗这是一种史无前例的干细胞疗法，它于2021年初开始注册，现在已经有了第一个参与者的结果。虽然这一数据仅来自单个参与者，而且结果不能推广到其他研究参与者，但它确实提供了一线希望。

Vertex公司的VX-880疗法是道格·梅尔顿(Doug Melton)博士和Semma Therapeutics公司数十年研究的成果，为将干细胞转化为功能完整的β细胞(胰腺中产生胰岛素的细胞)奠定了基础。要了解更多关于干细胞的知识，以及从梅尔顿博士的实验室到Vertex的临床试验的历程，请阅读:临床试验测试干细胞疗法治疗1型糖尿病患者”。

第一个参与者患有1型糖尿病约40年，在开始试验的前一年有5次严重的低血糖发作。在试验开始时，参与者的胰岛素剂量为每天34单位，c肽水平无法检测到(c肽测试显示一个人的β细胞是否在生产胰岛素)。参与者的A1C为8.6%。

受试者只接受了Vertex预期所需的一半剂量的β细胞治疗(通常给初始研究对象的剂量少于预期的研究药物或治疗的全部剂量)。此外，Pagliuca说:“在这种第一个‘只使用细胞’的方法中，免疫抑制对于移植的胰岛细胞的存活是必要的。”使用免疫抑制疗法可以保护细胞免受免疫系统的攻击。

经过90天的治疗，受试者的A1C降至7.2%，和c -肽水平280年pmol / L禁食期间和560年pmol / L混合餐耐量试验(禁食c -肽水平显示了参与者的新的β细胞能够产生胰岛素和c -肽的混合粉耐量试验表明,β细胞可以产生更多的胰岛素来响应葡萄糖进入身体)。此外，参与者的每日胰岛素剂量降至每天2.9单位，降低了91%。

在安全性方面，VX-880未发生严重不良事件。参与者确实在治疗后立即经历了一些严重的低血糖发作，以及轻微的皮疹，但研究人员表示，这不是VX-880的结果。

这些数据表明，干细胞有能力转化成功能完整的细胞。“简单地说，我们已经解决了如何制造无限数量的高质量[干细胞]的问题，我们希望这将转化为这种潜在的治疗1型糖尿病患者的变革性疗法，”帕柳卡说。

但关键是，有了我们现在拥有的技术，接受这些细胞的人必须终生服用免疫抑制剂。研究者希望下一步是开发一种隐藏这些细胞从我们的免疫系统(如把它们在一个胶囊,也称为“封装”),这样细胞不会死亡,他们仍然可以做他们的工作,而不需要免疫抑制药物。

“我们正在研究另一种方法，使用相同的细胞，封装在一种新颖的专利设备中，可以保护细胞不受身体免疫系统的影响，消除免疫抑制的需要，”Pagliuca说:“我们计划在明年(向FDA)提交一份实验性新药申请，并相信它有可能惠及更广泛的1型糖尿病患者。”

仍然有问题需要问这些移植细胞存活多久,并调节葡萄糖的改变随着时间的推移,更高的剂量会导致更好的结果,是什么时间范围内的数据,但这一结果提供了谨慎乐观的原因进一步结果可能显示什么。