关于糖化血红蛋白以外的结果的公共研讨会向FDA提供了患者的偏好
艾娃·朗格、林恩·肯尼迪和凯莉·克洛斯著
FDA的药物评估和研究中心（CDER）于8月29日赞助了一个公共研讨会“糖尿病结论措施超出血红蛋白A1C（HBA1C）这一具有里程碑意义的会议汇集了糖尿病患者、患者倡导者、制造商、医疗保健提供商、研究人员和决策者——超过900名现场和在线与会者——进行了生动的一天，介绍和讨论了A1c以外的结果在糖尿病药物监管中的价值。
谈话涉及一系列以病人为中心的结果，特别关注时间范围、低血糖(低血糖)、情绪健康和生活质量。整整一天,发言人强调,糖化血红蛋白保留,应该保留,一位著名的地方在糖尿病治疗成功的评价,但它需要补充与其他措施,生活的各种图片,主要围绕糖尿病——一个个人经验和管理条件。值得注意的是，FDA领导人似乎对A1c以外的结果持开放态度，但对如何标准化和可靠地衡量这些结果表示担忧。其他主题包括在制定监管决策时考虑糖尿病人群多样性的重要性，以及寻找使用CGM等技术收集额外结果数据的方法。合作的需求成为了下一步的关键，多位发言者强调了在未来的研讨会中推进有关生活质量、时间范围和低血糖的对话的重要性。
在下面看到当天的演示文稿中的更多信息，包括全天发言人的一些引人注目的报价！有关A1C和其他结果，请退房倾居的最近的一篇文章在为什么A1C是不够的。
发言者讨论了什么？
FDA透视：
弗朗西斯博士，课程在FDA的健康协调员开始主张主张，“目标是患者偏好被列入监管程序。”实际上，在全天中，全天的单独会议具有监管机构，患者和工业的角度，会议充满了关于许多方法定义了传统A1C之外的每日糖尿病经历的洞察力的见解。vwin德赢网诽谤基金会感谢Kalush博士和她的团队在FDA发生的情况下发出巨大的感谢，并为您提供这么多患者的声音！看这个视频从全国各地的患者中听到更多的人，因为他们解释了他们最大的斗争以及他们希望从FDA中看到的东西。
罗伯特•卡利夫博士FDA专员，欢迎与会者，并鼓励每个人都会想到将糖尿病自我护理的知识整合到医疗保健的整体面料中。这一情绪，合作是关键，在一天中重复。FDA专员本人的FDA顶级领导人尤其促进了FDA的最高领导者，并花了这么多时间表达他对患者观点的重要性。听证会博士，一位心脏病专家，这很明显他对患者有多深刻，他有多喜欢改变全国糖尿病患者的生活。罗伯特博士，临床科学的FDA副中心总监是非常从事的，在另一个引人注目的谈话中表达了低血糖特别感兴趣。他补充说：“[公共研讨会]的主要目的是找到迄今未评估的其他糖尿病后果，所以我们[FDA]将倾听。”
jean - marc Guettier博士FDA分部药物代谢和内分泌产物的主任指出，临床效益包括患者的生活多长时间以及它们的感受和功能。全天，特别是在结束小组中，他寻求更加理解患者的程度清楚。Bart Van der Schueren博士，来自EMA(相当于欧洲的FDA)的研究人员，为讨论提供了一个国际视角，支持A1c作为糖尿病预后指标的优越性，但补充说，“它并不能说明一切。”他强调EMA正在修订其2012年糖尿病药物指南，并呼吁全球机构共同努力。他还提到EMA在2012年的指导中增加了对CGM的提及，并再次更新，以反映今天工具的更高准确性。
Elektra Papadopoulos博士同意糖化血红蛋白并不能反映糖尿病患者的全部情况:“患者的血糖变异性和低血糖结果并没有被真正捕捉到;我们知道我们需要方法来捕捉这一点。”
FDA发言人的一个共同主题是，在确定、验证和批准新的糖尿病结果测量方法时，需要方法上的严密性，他们问:“我们应该测量什么?”我们应该如何衡量它，在谁身上?我们如何让更多的人参与到这个更大的系统中?”这些都是广泛的糖尿病社区期待通过糖尿病患者、倡导者和护理人员的共同努力来帮助回答的奇妙问题。
罗伯特•卡利夫博士FDA专员，欢迎与会者，并鼓励每个人都会想到将糖尿病自我护理的知识整合到医疗保健的整体面料中。这一情绪，合作是关键，在一天中重复。FDA专员本人的FDA顶级领导人尤其促进了FDA的最高领导者，并花了这么多时间表达他对患者观点的重要性。听证会博士，一位心脏病专家，这很明显他对患者有多深刻，他有多喜欢改变全国糖尿病患者的生活。
jean - marc Guettier博士FDA分部药物代谢和内分泌产物的主任指出，临床效益包括患者的生活多长时间以及它们的感受和功能。全天，特别是在结束小组中，他寻求更加理解患者的程度清楚。患者和患者倡导者的观点:
David Marerro博士美国糖尿病协会的医疗保健和教育前任主席讨论了对医疗保健空间的接受的生活质量措施，突出了对儿童措施的广泛接受。他说，虽然成人没有类似的措施批发接受，但诸如福祉指数（WHO-5），患者健康调查问卷和糖尿病痛苦规模（DSS）等措施。Marerro博士（糖尿病也有糖尿病）是该领域的高度认可的领导者，巨大的影响力 - 患者非常幸运能够重点关注这一目标，以及ADA的首席科学官员鲍勃拉特博士。
安娜McCollister-Slipp,患者代表称赞A1C的强度在糖尿病药物评论中首次采用，并表示新措施应该跟上技术创新。她说：“糖尿病已经从作为终身判决的死刑判决，”她敦促审查人员通过接受成功的额外结果措施来更好地认识到这一现实。“好消息是，我们有新技术：我们有CGM，这已经变得非常准确，非常可靠，”她说，突出了现在的数据的丰富数据。Simon Heller博士，谢菲尔德大学临床糖尿病教授、英国谢菲尔德教学医院基金会信托以及国际低血糖研究小组的代表强调了低血糖(低血糖)作为A1c以外重要预后指标的重要性:“低血糖对患者至关重要。它是实现血糖目标的主要障碍，它预测严重的发病率和死亡率，目前的研究结果未能衡量其全部负担。”他还谈到了其他患者报告结果(PRO)量表的重要性和高潜力，如那些关注治疗满意度、心理健康和与治疗副作用相关的量表。
凯利关闭和理查德伍德，来自dvwin德赢网iaTribe基金会和dQ&A的研究人员公布了3000多名患者的调查结果(每1,000名以上代表1型糖尿病患者、胰岛素治疗的2型糖尿病患者和口服药物/GLP-1治疗的2型糖尿病患者)。该调查着眼于糖尿病对生活的影响。随着患者的偏好在数据中显现出来，Close和Wood表示，现在有更好的工具存在，有必要补充A1c。在每一组患者中，时间范围被发现定义了糖尿病患者的日常生活经验，进一步描述了两个极端之间的斗争:高血糖和低血糖。克洛斯提到，许多患者在高血糖(高血糖)或低血糖(低血糖)或从中恢复的过程中花费了大量的时间。正如她所说:“糖化血红蛋白是一回事;糖化血红蛋白的质量是另一个因素。”伍德指出，来自如此多患者的意见强化了改善患者生活质量和最终结果的潜力。他说，三分之一没有使用胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病对他们迎接新挑战和机遇的精力产生了负面影响。他继续说，将近一半正在注射胰岛素的2型糖尿病患者表示，糖尿病使他们无法在身体上做自己想做的事情，大约一半的1型糖尿病患者担心钱和睡眠不足。 “How would you feel if you had no energy for new challenges, couldn’t physically do what you want, worried too much about money, were stressed and anxious all the time, and didn’t get enough sleep?” To view the presentation slides sharing what nearly 3,500 patients said, click在这里．
亚伦•卡瓦斯基,博士，JDRF的博士阐述了在持续的JDRF研究中探讨患者偏好;结果预计2017年6月。“每一天患有糖尿病的人都会制造权衡 - 患有糖尿病的每个人都知道你通过控制糖尿病的微积分。”希望这项研究的结果将进一步“定量与之相关的结果的偏好”1型糖尿病患者在1型及其护理人员中的治疗，并估计相对重要性。“
安娜McCollister-Slipp,患者代表称赞A1C的强度在糖尿病药物评论中首次采用，并表示新措施应该跟上技术创新。她说：“糖尿病已经从作为终身判决的死刑判决，”她敦促审查人员通过接受成功的额外结果措施来更好地认识到这一现实。“好消息是，我们有新技术：我们有CGM，这已经变得非常准确，非常可靠，”她说，突出了现在的数据的丰富数据。
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亚伦•卡瓦斯基,博士，JDRF的博士阐述了在持续的JDRF研究中探讨患者偏好;结果预计2017年6月。“每一天患有糖尿病的人都会制造权衡 - 患有糖尿病的每个人都知道你通过控制糖尿病的微积分。”希望这项研究的结果将进一步“定量与之相关的结果的偏好”1型糖尿病患者在1型及其护理人员中的治疗，并估计相对重要性。“糖尿病行业观点：
在强调了一系列与“黄金标准”A1c相关的可能结果之后，例如特定的、敏感的患者报告结果，艾伦博士摩西，诺和诺德全球首席医疗官分享了来自TRIM HYPO的数据，我们很高兴看到这些数据被打印出来!他鼓励FDA召集一个工作组来解决提出的问题，并提供一条前进的道路。Moses博士反复强调了行业对与糖尿病患者合作的承诺，以解决在身体、心理和生活质量方面未满足的需求。
在一个很有价值的演讲中，Kristina S. Boye，礼来糖尿病公司的高级研究顾问，提供了体重变化如何影响糖尿病预后的具体细节，包括长期和短期。她也赞扬了在研究和监管审查中更显著地包括患者报告结果措施的可能性。
Rachele Berria博士，赛诺菲糖尿病医疗部门的副总裁兼主管谈到“各种利益攸关方都有一个共同的目标:糖尿病患者及其家庭的福祉。”她提出了一个问题:“用什么来讲述剩下的故事呢?”贝里亚博士指出，除了糖化血红蛋白外，还有几个可能的结果指标，可以在比较不同治疗方法的疗效时使情况更加完整。她最后同意，成立一个合作工作组对于朝着预期目标努力是有价值的，并要求承认糖尿病研究的二次试验结果(终点)。
Shana Tarea博士，詹森的全球市场准入主管表达了她“对一种复杂疾病的简单愿望:消除它。”利用“糖尿病患者独特的个人经历”，特雷纳博士表示，FDA和其他监管机构需要将重点扩大到糖尿病患者的症状减少和功能改善之外。她敦促该机构考虑扩大其对《关于患者报告结果的行业指南》的解释，以包括诸如糖尿病管理的方便性和治疗满意度等概念。
更多引用的报价：
“患者是自身疾病的真正专家。”- 约翰·瓦特，FDA博士
“我们如何让糖尿病患者的生活更美好，而不仅仅是更长久?”-助理检察官罗伯特·拉特纳博士
“患者报告的结果对患者不远处。我们应该重新分开患者的感受。“- Lilly博士博士博士
“当然，我们今天学到的是，A1C并不是唯一重要的事情。”- FDA博士Jean Marc Guetterier
“没有人在谈论投掷A1C。我们正在谈论迁移到下一级，以批准改善糖尿病人们的生活的产品。“-助理检察官罗伯特·拉特纳博士
“现在是时候了......” - Christel Aprigliano，DPAC
“疗法应该是个性化的。这导致更高的治疗满意度，最终导致坚持。“- Lilly博士博士博士
“对一个糖尿病的人有用的是另一个人的作用可能无法为另一个人工作。今天一个人的工作可能无法随着时间的推移工作。“- 詹娜塔纳博士，詹森
“在未来十年，预计将有5亿人患有糖尿病，创新思维的时机就在现在。- Shana Traina博士，Janssen
“创新创造了一个巨大的机会，我们现在有责任采取行动。”- Sanofi博士瑞利亚博士
背景
这车间是双方合作的产物吗vwin德赢网那JDRF.那美国糖尿病协会，而且美国临床内分泌学家协会．它建立在2014年11月FDA事件将成千上万的糖尿病患者汇集在一起，并倡导与FDA共享有价值的患者观点，以更好地为糖尿病药物和设备提供审查过程。许多人在出席时强调了A1C号码的局限性作为治疗和研究成果的成功的衡量标准。建议的补充剂给A1C含有时代，低血糖频率（低血糖），葡萄糖变异性，体重变化，糖尿病负担等。8月29日的FDA研讨会旨在继续这一重要对话，并为FDA糖尿病药物审查过程的最前沿带来患者的优先事项。
为了准备研讨会，diaTribe基金会与dQ&A合作，发布vwin德赢网了一份关于对糖尿病患者影响最大的优先事项和指标的调查。该调查收到了3455份调查回复，其中包括2767份已提交给FDA的开放式意见。vwin德赢网diaTribe基金会还与FDA分享了材料，以帮助传达广泛的患者经验，并强调将A1c以外的结果纳入糖尿病治疗法规的紧迫性。这些资源包括一份165页的小册子，里面充满了来自diaTribe基金会的数据和患者引用，以及dQ&A调查——包括一个关于A1c和补充结果价值的附录——和一段视频，里面有糖vwin德赢网尿病患者提交的精彩剪辑(请观看视频)在这里!)感谢FDA对这次重要会议的赞助以及所有参与讨论的人!
请继续关注8月29日FDA公共研讨会之后的最新进展!
